Alirocumab

Extended indication	Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) as an adjunct to diet, alone or in combination with other LDL -C lowering therapies.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	733,395.00
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Alirocumab
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Lipid-lowering medications
Extended indication	Extension of indication to include treatment of paediatric patients 8 years of age and older with heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) as an adjunct to diet, alone or in combination with other LDL -C lowering therapies.
Proprietary name	Praluent
Manufacturer	Sanofi
Portfolio holder	Sanofi
Mechanism of action	Enzyme inhibitor
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	PCSK9 remmer

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	March 2023
Expected Registration	January 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie oktober 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Evolocumab is geregistreerd voor kinderen met HeFH vanaf 10 jaar.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Alirocumab heeft therapeutische meerwaarde voor kinderen met HeFH die met maximale orale lipidenverlagende medicatie zijn behandeld. Dat alirocumab in twee doseringen beschikbaar is kan voordelig zijn.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	75 mg or 150 mg (bodyweight <50 kg/≥50 kg)
References	Bruckert E, Caprio S, Wiegman A, Charng MJ, Zárate-Morales CA, Baccara-Dinet MT, Manvelian G, Ourliac A, Scemama M, Daniels SR. Efficacy and Safety of Alirocumab in Children and Adolescents With Homozygous Familial Hypercholesterolemia: Phase 3, Multinational Open-Label Study. Arterioscler Thromb Vasc Biol. 2022 Dec;42(12):1447-1457. doi: 10.1161/ATVBAHA.122.317793. Epub 2022 Nov 3. PMID: 36325897; PMCID: PMC9750107. NCT03510715

Expected patient volume per year

Patient volume	50 - 200 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Mach F, Baigent C, Catapano AL, Koskinas KC, Casula M, Badimon L, Chapman MJ, De Backer GG, Delgado V, Ference BA, et al.; ESC Scientific Document Group. 2019 esc/eas guidelines for the management of dyslipidaemias: Lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41:111–188. doi: 10.1093/eurheartj/ehz455
Additional remarks	De prevalentie ligt tussen de 1 op 160.000 tot 1 op 320.000. Het gaat om een klein aantal patiënten die niet effectief behandeld kunnen worden met orale middelen. Aangezien ook evolocumab al beschikbaar is vanaf 10 jaar zal het uiteindelijke patiëntvolume waarschijnlijk dichter bij de 50 patiënten liggen.

Patient volume

50 - 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Mach F, Baigent C, Catapano AL, Koskinas KC, Casula M, Badimon L, Chapman MJ, De Backer GG, Delgado V, Ference BA, et al.; ESC Scientific Document Group. 2019 esc/eas guidelines for the management of dyslipidaemias: Lipid modification to reduce cardiovascular risk. Eur Heart J. 2020;41:111–188. doi: 10.1093/eurheartj/ehz455

Additional remarks

De prevalentie ligt tussen de 1 op 160.000 tot 1 op 320.000. Het gaat om een klein aantal patiënten die niet effectief behandeld kunnen worden met orale middelen. Aangezien ook evolocumab al beschikbaar is vanaf 10 jaar zal het uiteindelijke patiëntvolume waarschijnlijk dichter bij de 50 patiënten liggen.

Expected cost per patient per year

Cost	< 5,867.16
References	medicijnkosten.nl
Additional remarks	Voor alirocumab is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2027. Gemiddelde prijs per 1 wegwerpspuit Praluent, 1ml injectievloeistof 150 mg/ml €225,66 inclusief btw. Als uitgegaan wordt van een patiënt van boven de 75 kg elke twee weken leidt dit tot een bedrag van € 5.867 per jaar per patiënt.

Cost

< 5,867.16

References

medicijnkosten.nl

Additional remarks

Voor alirocumab is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2027. Gemiddelde prijs per 1 wegwerpspuit Praluent, 1ml injectievloeistof 150 mg/ml €225,66 inclusief btw. Als uitgegaan wordt van een patiënt van boven de 75 kg elke twee weken leidt dit tot een bedrag van € 5.867 per jaar per patiënt.

Potential total cost per year

Total cost	733,395.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

733,395.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.