Concizumab

Concizumab

Cardiovascular diseases

New medicine (specialité)

Other non-oncological hematological medications

Hemofilie A met inhibitors en hemofilie B met inhibitors, met een leeftijd van 12 jaar en ouder.

Alhemo

Novo Nordisk

Novo Nordisk

Subcutaneous

Injection

Intermural (MSZ)

Concizumab is a subcutaneous prophylactic therapy. It is a hemostatic rebalancing agent that binds to the Kunitz-2 domain of tissue factor pathway inhibitor (TFPI), one of the molecules that contributes to downregulation of coagulation thereby preventing TFPI from binding to and blocking the factor Xa (FXa) active site.

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

January 2023

February 2024

Yes

Registration application pending

Emicizumab of gentherapieën.

Possible added value for a subgroup

Concizumab is een monoklonaal antilichaam dat TFPI remt en daardoor de trombinegeneratie doet toenemen. Hierdoor heeft het een prohemostatisch effect, zowel bij deficiëntie van stollingsfactor VIII of IX en bij antistoffen tegen stollingsfactor VIII of IX. De werkzaamheid is al getoond in twee fase 2 studies. De enige conclusie van de fase 3 studie is dat bij patiënten met hemofilie A of B met inhibitors, de 'annualized bleeding rate' lager was met concizumab profylaxe dan zonder profylaxe. Maar hoe de effectiviteit zich verhoudt tot al bestaande middelen is onduidelijk. Het is relevant dat voor hemofilie A met antistoffen een zeer effectief geneesmiddel genaamd emicizumab, al wordt gebruikt. Er zijn (nog) geen data die emicizumab met concizumab vergelijken. Voor de hemofilie B groep met remmers geldt dat er nog geen producten op de markt zijn en het voor deze patiënten wel interessant is.

continuous

1 times a day

0.15 mg/kg - 0.25 mg/kg

NCT04083781; Blood. 2019 Nov 28;134(22):1973-1982. doi: 10.1182/blood.2019001542.

A loading dose of 1.0mg/kg concizumab at baseline followed by an initial daily dose of 0.20mg/kg concizumab from treatment day 2. Within an initial 5-8-week dose adjustment period on 0.20mg/kg concizumab, the patients can be increased or decreased in dose to 0.25mg/kg or 0.15mg/kg concizumab.

2 - 3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Hemofilie A 1 + 2. Jaarrapportage 2021 HemoNED

Hemofilie | Nederlands Tijdschrift voor Geneeskunde (ntvg.nl)
Hemofilie B: A. Amsterdam UMC Locatie AMC - Hemofilie B. Jaarrapportages | Stichting HemoNED) C. Inhibitor development in haemophilia B: an orphan disease in need of attention - DiMichele - 2007 - British Journal of Haematology - Wiley Online LibraryDiMichelle D; BJH; 2007, 138, 305-315

Hemofilie A: 
Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A.
Hiervan heeft 43% de ernstige variant (591 patiënten).
Hiervan heeft 30% antilichamen ontwikkeld tegen factor VIII door een voorgaande behandeling (177 patiënten). 

Hemofilie B 
A. Het totaal aantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1.700; 15% hiervan heeft hemofilie B, met andere woorden ongeveer 255 patiënten hebben hemofilie B. 
B. Het register van HemoNED laat zien dat er 176 patiënten zijn met hemofilie B en dat hiervan 86 ernstige hemofilie B hebben en uitgaande van 255 patiënten in totaal *49% ernstig = 125 patiënten.  
C. Hiervan heeft 1,5%-3% wel antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling (2-4 patiënten).

Er wordt verwacht dat enkel de hemofilie B patiënten in aanmerking komen doordat er nog geen producten op de markt zijn voor deze groep. Dit betekent dat er waarschijnlijk hooguit 3 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

< 413,000.00

De prijs is naar verwachting vergelijkbaar met al bestaande geneesmiddelen en zal rond de €413.000 per patiënt per jaar bedragen.

1,032,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

Yes

zie andere indicatie op de Horizonscan

Fabrikant

There is currently no futher information available.