Danicopan

Danicopan

Cardiovascular diseases

New medicine (specialité)

Other non-oncological hematological medications

Behandeling van volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij patiënten die worden behandeld met een C5-remmer die klinische evidentie hebben van extravasculaire hemolyse (EVH) (ALPHA).

Alexion

Alexion

Complement inhibitor

Oral

Tablet

Extramural (GVS)

Radboud UMC Nijmegen

Centralised (EMA)

Normal trajectory

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

No

March 2023

April 2024

Yes

Registration application pending

C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab: De indicatie betreft volwassen PNH patiënten die met een C5-complementremmer worden behandeld en aanvullende behandeling nodig hebben vanwege klinische evidentie van extravasculaire hemolyse

No estimate possible yet

De genoemde fase 2 studie (1) laat bemoedigende resultaten zien met duidelijke afname van transfusiebehoefte bij combinatie van danicopan bij C5-remming. Als dit bevestigd wordt in de lopende fase 3 studie dan kan danicopan zeker meerwaarde hebben. Pegcetacoplan (subcutane toediening 2 x per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben.

lifetime

NCT04469465; Blood. 2021 Nov 18; 138(20): 1928–1938(1);

Er loopt een gerandomiseerde dubbel blinde fase 3 studie: A Phase 3 Study of Danicopan (ALXN2040) as Add-on Therapy to a C5 Inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Evident Extravascular Hemolysis (EVH)

13 - 74

Market share is generally not included unless otherwise stated.

(1) Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut 
https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris; (2) Kulasekararaj et al 2019 Blood

In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten 
werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt er gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in de budget impact analyse bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken (1). Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Van patiënten met PNH die worden behandeld met eculizumab (83%) en ravulizumab (88%) hebben geen transfusie behoefte meer (2). Er wordt daardoor verwacht dat er ongeveer 13 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

There is currently nothing known about the expected cost.

There is currently nothing known about the possible total cost.

There is currently nothing known about off label use.

Yes

Als monotherapie in plaats van als add-on bij C5-remming.

Dit zou de kosten van de patiënt in totaal verminderen.

There is currently no futher information available.