Evinacumab

Extended indication	Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) aged 5 years and older
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	1,000,000.00
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Evinacumab
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Lipid-lowering medications
Extended indication	Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) aged 5 years and older
Proprietary name	Evkeeza
Manufacturer	Ultragenyx
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Erasmus MC en Amsterdam AMC
Additional remarks	ANGPTL3 protein inhibitor

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	June 2023
Expected Registration	January 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie november 2023

Therapeutic value

Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Bij volwassenen werd een LDLC daling van –49,0% waargenomen. Een case report van twee kinderen (12 en 16 jaar) liet 76% en 85% plaque regressie zien na 6 maanden behandeling. De verwachting is dat dit middel bij jongere kinderen therapeutische meerwaarde heeft. Bij HoFH is het belangrijk om zo vroeg mogelijk met behandeling te starten.
Additional remarks	NCT04233918

Expected patient volume per year

Patient volume	10 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Additional remarks	Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten.

Patient volume

10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).

Additional remarks

Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost	> 100,000.00
References	https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Additional remarks	De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8,000 per maand ($96,000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100,000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Cost

> 100,000.00

References

https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b

Additional remarks

De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8,000 per maand ($96,000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100,000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Potential total cost per year

Total cost	1,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional remarks	Gezien de toedieningsvorm (iv) en kosten is het niet te verwachten dat dit middel bij kinderen voor andere indicatie zal worden ingezet

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.