You are here:
Aspaveli
Extension of indication to include treatment of adult patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) not previously treated with a complement inhibitor
No estimate possible yet
Registration application pending
Pegcetacoplan
Cardiovascular diseases
Indication extension
Other non-oncological hematological medications
Sobi
Complement inhibitor
Extramural (GVS)
Centralised (EMA)
Normal trajectory
No
April 2023
February 2024
Yes
Eculizumab of ravulizumab.
Op dit moment wordt pegcetacoplan in de 2e lijn gegeven aan patiënten die nog niet afdoende onder controle zijn met eculizumab of ravulizumab. De PEGASUS studie laat een meerwaarde zien bij gebruik pegcetacoplan in de 1e lijn. Echter het betreft een indirecte vergelijking, geen head-to-head studievergelijking. Het zal mogelijk wel een plek in de eerste lijn kunnen hebben.
continuous
2 times a week
1080mg
The PEGASUS study (NCT03500549); Raymond Wong. Comparative Effectiveness of Pegcetacoplan Versus Ravulizumab and Eculizumab in Complement Inhibitor-Naïve Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: A Matching-Adjusted Indirect Comparison. Adv Ther. 2023
< 80
Market share is generally not included unless otherwise stated.
AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies
PNH wordt jaarlijks bij 40-80 mensen vastgesteld in Nederland. Het advies van het Zorginstituut over eculizumab laat een gestage groei zien, van 58 patiënten in 2015, 65 in 2016 naar 72 in 2017. Declaratiegegevens laten zien dat eculicumab bij PNH in 2017 gedeclareerd is voor 78 patiënten. De verwachting is dat de groei in het aantal patiënten min of meer overeen zal komen met de gestage groei die uit de declaratiegegevens voor eculizumab. Het totale potentiële patiëntvolume is zoals dat voor eculizumab.
Er is is een financieel arrangement van toepassing tot 1 januari 2026.
There is currently nothing known about the possible total cost.
There is currently nothing known about off label use.
There is currently nothing known about indication extensions.
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines