Ravulizumab

Extended indication	Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with NMOSD who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	5,400,000.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Ravulizumab
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Neurological disorders other
Extended indication	Ultomiris is indicated in the treatment of adult patients with NMOSD who are anti-aquaporin 4 (AQP4) antibody-positive
Proprietary name	Ultomiris
Manufacturer	Alexion
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	September 2022
Expected Registration	June 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP opinie 30 maart 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Rituximab, azathioprine, mycofenolaat mofetil. Nu ook eculizumab, inebilizumab, satralizumab en tocilizumab bewezen effectief.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Open label is er vergeleken met een placebogroep. Het primaire eindpunt werd gehaald. Er waren geen patiënten die ravulizumab namen (n = 58) en een terugval hadden (gedurende 84,0 patiënt-jaren van behandeling) versus 20 patiënten met een terugval in de placebo groep van PREVENT (n = 47).
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times every 8 weeks
References	NCT04201262; Pittock et al., Ann Neurol 2023
Additional remarks	Een intraveneuze injectie op dag 1 en dag 15 en vervolgens 1 maal per 8 weken.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Front. Neurol., 26 June 2020 \| https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501
Additional remarks	De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als eerste keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen. Meer patiënten zullen zeker niet in aanmerking komen door het arsenaal aan mogelijke behandelopties.

Patient volume

< 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501

Additional remarks

De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als eerste keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen. Meer patiënten zullen zeker niet in aanmerking komen door het arsenaal aan mogelijke behandelopties.

Expected cost per patient per year

Cost	260,000.00 - 280,000.00
References	SmPC ravulizumab bij aHUS
Additional remarks	De prijs per verpakking bedraagt €4.320 per ml/mg exclusief BTW. Op basis van gelijke doseringen als bij de indicatie aHUS van ravulizumab bedragen de jaarlijkse kosten in het eerste jaar €280.000 en in de daaropvolgende jaren €260.000.

Cost

260,000.00 - 280,000.00

References

SmPC ravulizumab bij aHUS

Additional remarks

De prijs per verpakking bedraagt €4.320 per ml/mg exclusief BTW. Op basis van gelijke doseringen als bij de indicatie aHUS van ravulizumab bedragen de jaarlijkse kosten in het eerste jaar €280.000 en in de daaropvolgende jaren €260.000.

Potential total cost per year

Total cost	5,400,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,400,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.