Risdiplam

Risdiplam

Neurological disorders

Indication extension

SMA

Extension of indication to include treatment of patients below 2 months of age.

Evrysdi

Roche

Roche

Other

Oral

Liquid

Extramural (GVS)

UMC Utrecht

Neuron 2 (SMN2) splicing modifier. Risdiplam is ontworpen om de SMN eiwit-niveaus in het centrale zenuwstelsel en het hele lichaam duurzaam te verhogen.

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

January 2022

August 2023

Yes

Registered

Registratie verkregen 29 augustus 2023.
Positief CHMP advies afgegeven op 20 juli 2023.

Nusinersen, onasemnogene abeparvovec.

No estimate possible yet

De RAINBOWFISH studie (NCT03779334) onderzoekt risdiplam bij kinderen met presymptomatische SMA die tot 6 weken oud zijn bij de eerste dosis risdiplam. Er is enkel een interim analyse bekend, hieruit blijkt dat alle kinderen (n=25) de motorische mijlpalen halen. De meeste kindjes worden met zolgensma behandeld. Er is ook een studie gepland naar behandeling met combi.

1 times a day

Waarschijnlijk 0.2-0.25 mg/kg/dag. Dosering in deze leeftijdsgroep wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie.

(NCT03779334)

Dosering is afhankelijk van leeftijd en gewicht van de patiënt en wordt onderzocht in de RAINBOWFISH studie (fase 2, N=25); alle patiënten lijken geïncludeerd. Verwachte primary completion date is juni 2023.

16

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Pakketadvies Risdiplam/Evrysdi (1);

Op dit moment zijn er ruim 410 patiënten in beeld bij het Nederlandse SMA Expertisecentrum. Het SMA expertisecentrum verwacht zelf dat de totale Nederlandse SMA populatie ongeveer 510 patiënten bedraagt. De mogelijk 100 patiënten die niet bij het expertisecentrum in beeld zijn, kunnen patiënten zijn die nog niet door hun huisarts doorverwezen zijn of die nog geen behandelwens hebben. 

De incidentie van alle typen SMA bedraagt gemiddeld ongeveer 8 per 100.000 levend geborenen (ongeveer 1 per 12.000). In Nederland worden per jaar naar schatting 15 tot 20 kinderen met SMA geboren (incidentie 1 per 6.000 tot 1 per 10.000), waarvan ongeveer de helft SMA type 1 heeft. In de budget impact analyse wordt daarom uitgegaan van 16 nieuwe SMA gevallen per jaar, waarvan er 8 type 1 zullen hebben (50%) en 8 type 2 en 3 (50%) (1). Vanaf 1 juni 2022 worden pasgeborenen in Nederland via de hielprik ook getest op spinale musculaire atrofie (SMA(Spinale Musculaire Atrofie)) dit vergroot de kans dat SMA-patiënten tijdig opgespoord en behandeld kunnen worden. bij de hielprik verwacht men elk jaar 15-20 kinderen te diagnostiseren (obv incidentie)

< 165,700.00

NICE appraisal on risdiplam (2021) https://www.nice.org.uk/guidance/ta755/resources/risdiplam-for-treating-spinal-muscular-atrophy-pdf-82611377117125 (1); Expert opinie (2)

Evrysdi wordt sinds 1 juli 2023 vergoed voor patiënten met een presymptomatische diagnose (1 tot en met 4 SMN2 kopieën). De vergoeding is beperkt tot een startleeftijd vanaf 2 maanden, omdat voor die groep nog geen EMA registratie bestond. Deze indicatieuitbreiding maakt vroegere start mogelijk, bijvoorbeeld meteen nadat de presymptomatische diagnose is gesteld.

Lijstprijskosten per 60mg (80ml) vial: €8.285 (Nederlandse lijstprijs). Risdiplam wordt in jonge kinderen (onder de 20kg) op gewicht gedoseerd. Vanaf 20kg is er sprake van een flat dose van 5mg per dag.  Voor patiënten die niet op deze flat dose zitten, zijn de kosten lager dan Spinraza. Dit is dus het geval bij jonge patiënten. Het belangrijkste aspect rondom de kosten van deze indicatie uitbreiding betreft dat er hier slechts sprake is van het naar voren halen van de behandeling, het gaat hier niet om extra patiënten. Gedurende de eerste twee maanden van het leven (de scope van de indicatie uitbreiding), gebruikt één patiënt slechts één flacon risdiplam.

Bij de dosering van 0,2mg/kg/dag en een gewicht van 5kg, betekent dat een dagelijkse dosering van 1mg per baby. Deze indicatie uitbreiding betreft enkel de eerste twee maanden na geboorte. Gedurende die twee maanden gebruikt een baby dus maximaal 60mg (ervan uitgaande dat de behandeling start op de dag van geboorte). Aangezien één flacon Evrysdi 60mg risdiplam bevat, resulteert deze indicatie uitbreiding mogelijk in één extra flacon per patiënt á €8.285. Wanneer er wordt aangenomen dat alle incidente SMA patiënten in Nederland (18 tot 20 per jaar) direct na geboorte worden gediagnostiseerd en worden behandeld met Evrysdi, resulteert dat in maximaal €165.700 aan jaarlijkse kosten. Het is aannemelijk dat het werkelijke bedrag lager is.

2,651,200.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.