Somapacitan

Extended indication	Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in children aged 3 years and above and adolescents with growth failure due to growth hormone deficiency (paediatric GHD), and in adults with growth hormone deficiency (adult GHD)
Therapeutic value	Possible benefit in ease of use
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Somapacitan
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Sogroya is indicated for the replacement of endogenous growth hormone (GH) in children aged 3 years and above and adolescents with growth failure due to growth hormone deficiency (paediatric GHD), and in adults with growth hormone deficiency (adult GHD)
Proprietary name	Sogroya
Manufacturer	Novo Nordisk
Portfolio holder	Novo Nordisk
Mechanism of action	Receptor agonist
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Somatotropin receptor agonist, het humane GH molecuul is op één aminozuurpositie gewijzigd en geconjugeerd met een vetzuur, waardoor een reversibele binding ontstaat aan albumine. Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	July 2022
Expected Registration	July 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Postitieve CHMP-opinie mei 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Somatropine, TransCon Growth Hormone.
Therapeutic value	Possible benefit in ease of use
Substantiation	Het voordeel van dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Lange termijn effecten zijn echter nog onbekend, met name van de grotere variatie in IGF-1 met vooral hogere piekwaarden is het de vraag of dat nadelig is op langere termijn (bijvoorbeeld bij patiënten met oncologische voorgeschiedenis). TransCon Growth Hormone is tevens recent op de markt gekomen en heeft een wekelijkse toedieningsfrequentie. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Frequency of administration	1 times a week
References	NCT03811535
Additional remarks	Somapacitan will be administered subcutaneously (s.c.; under the skin) once weekly by PDS290 pen-injector.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 3,500 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG);
Additional remarks	Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel.

Patient volume

< 3,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG);

Additional remarks

Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel.

Expected cost per patient per year

References	Drugs.com
Additional remarks	De Amerikaanse prijs voor Sogroya subcutaneous solution (beco 5 mg/1.5 mL) is $1,397 voor f 1.5 milliliter. De prijs in de Verenigde Staten is vaak hoger dan in Nederland.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.