Sparsentan

Extended indication	IgA-nefropathie (ook wel: ziekte van Berger) Focal Segmental Glomerulosclerosis (nog geen registratie traject aangevraagd)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Sparsentan
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	IgA-nefropathie (ook wel: ziekte van Berger) Focal Segmental Glomerulosclerosis (nog geen registratie traject aangevraagd)
Manufacturer	Vifor
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Vifor pharma zal sparsentan vermarkten in Europa. Werkingsmechanisme: Angiotensin type 1 receptor antagonists; Endothelin A receptor antagonists

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	August 2022
Expected Registration	March 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Registratie procedure nog lopend obv PROTECT TRIAL

Therapeutic value

Current treatment options	Irbesartan
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de fase 2 studie werd een significante daling van de proteïnurie en meer part remissies dan met irbesartan waargenomen. De resultaten van de fase 3 studie zijn nog niet bekend. Indien deze resultaten goed zijn zal het de voorkeur boven irbesartan krijgen.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	400 - 800 mg
References	NCT03493685 (DUPLEX). FSGS NCT03493685, Proteïnurie en glomerulaire nierziekte NCT05003986; ANCA geassocieerde nierziekte NCT05630612.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 153 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	VSOP, NHG
Additional remarks	Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten). De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Patient volume

< 153

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

VSOP, NHG

Additional remarks

Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden.

Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De
incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten).
De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Expected cost per patient per year

References	Drugs.com
Additional remarks	De kosten voor een oraal tablet van 200mg is ongeveer $10,434 voor een levering van 30 tabletten in de Verenigde Staten. De kosten in de Verenigde Staten liggen over het algemeen hoger voor geneesmiddelen dan in Nederland.

References

Drugs.com

Additional remarks

De kosten voor een oraal tablet van 200mg is ongeveer $10,434 voor een levering van 30 tabletten in de Verenigde Staten. De kosten in de Verenigde Staten liggen over het algemeen hoger voor geneesmiddelen dan in Nederland.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	IgA nephropathy (fase 3),
References	Adis Insight
Additional remarks	NCT05003986 verwachten data 2025,

Other information

There is currently no futher information available.