Tofersen

Extended indication	Patients with ALS SOD1 mutation.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Tofersen
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	ALS
Extended indication	Patients with ALS SOD1 mutation.
Manufacturer	Biogen
Route of administration	Intrathecal
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	RNA interference; Superoxide dismutase inhibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	December 2022
Expected Registration	February 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In 2021 is een early access program gestart door Biogen. In de fase 3 studie werd aangetoond dat zowel de hoeveelheid van het SOD1 eiwit als het niveau neurofilamenten daalt. Op de langere termijn waren er ook klinisch gunstige effecten te meten op longfunctie, spierkracht, mate van beperking (ALSFRS-R) en overleving.
Dosage per administration	100 mg
References	NCT02623699(VALOR (Part C)); N Engl J Med. 2022 Sep 22;387(12):1099-1110:
Additional remarks	Patients will receive BIIB067 100mg via IT injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years.

Expected patient volume per year

Patient volume	> 5 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Stichting ALS Nederland (1) ALS centrum (UMC Utrecht) (2)
Additional remarks	In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2) 500*1% = 5 patiënten per jaar.

Patient volume

> 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Stichting ALS Nederland (1)
ALS centrum (UMC Utrecht) (2)

Additional remarks

In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2)
500*1% = 5 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

References	https://www.nytimes.com/2023/04/25/business/biogen-fda-als-drug.html#:~:text=An%20A.L.S.%20therapy%20approved%20last%20year%20was%20priced,A.L.S.%20diagnosed%20in%20the%20United%20States%20each%20year.
Additional remarks	€147,852. Dit bedrag is gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland ligt over het algemeen lager dan de prijzen voor geneesmiddelen in de Verenigde Staten.

References

https://www.nytimes.com/2023/04/25/business/biogen-fda-als-drug.html#:~:text=An%20A.L.S.%20therapy%20approved%20last%20year%20was%20priced,A.L.S.%20diagnosed%20in%20the%20United%20States%20each%20year.

Additional remarks

€147,852. Dit bedrag is gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland ligt over het algemeen lager dan de prijzen voor geneesmiddelen in de Verenigde Staten.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adisinsght

Other information

There is currently no futher information available.