Extended indication Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 16,362,500.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Aficamten
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication Symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
Manufacturer Cytokinetics
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP No
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value No estimate possible yet
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 5 - 20 mg
References NCT06081894
Additional remarks Daily oral dose of 5mg, 10mg, 15mg or 20mg of aficamten

Expected patient volume per year

Patient volume

< 935

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References CBS (1); Semsarian et al. J Am Coll Cardiol. 2015(2); Maron BJ et al. Circulation.1995(3); Butzner et al. AFront. Cardiovasc. Med., 06 January 2022 Sec. Cardiovascular Epidemiology and Prevention https://doi.org/10.3389/fcvm.2021.765876(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7955450/pdf/JAH3-10-e018527.pdf(5); expert opinie; record mavacamten
Additional remarks De gehele volwassen populatie in Nederland (jonger dan 18 jaar) was op 1 januari 2021(1) ongeveer 14,1miljoen . De prevalentie van HCM bedraagt ongeveer 1 op 500 n=28.200 (2). Echter, worden 6 van de 7 HCM patiënten niet gediagnosticeerd of mis-gediagnosticeerd volgens studies. Hierdoor wordt verwacht dat 1 van de 7 HCM patiënten uiteindelijk een diagnose HCM krijgt en voor behandeling in aanmerking komt n=4.029(3). Ongeveer 30% van de gediagnosticeerde HCM patiënten hebben obstructieve HCM n=1.209 (4,). Van de populatie patiënten met obstructieve HCM, heeft zo'n 86% NYHA functionele klasse II en III in aanmerking n=1.039 (5). Ongeveer 90% van de patiënten met obstructieve HCM en NYHA functionele klasse II en III heeft een LVEF≥55% n=935 (7). Dit betekent dat er maximaal 935 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost 17,500.00
References G-standaard november 2023
Additional remarks Verwachting is dat de prijs per patiënt vergelijkbaar zal zijn met concurrent mavacamten. Kosten van mavacamten zijn ingeschat op €17.500 per patiënt per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

16,362,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.