Aganirsen

Stofnaam
Aganirsen
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie
Corneal neovascularisation (CoNV) - associated with keratoplasty rejection

1. Product

Fabrikant
Gene Signal
Werkingsmechanisme
Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg
Oculair
Toedieningsvorm
Oogdruppels
Aanvullende opmerkingen
Insulin receptor substrate protein inhibitors. Antisense oligonucleotide.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2019
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Nieuwe behandeloptie betreft oogdruppels die corneale neovascularisatie remmen bij infectieuze keratitis. de noodzaak voor transplantatie wordt hiermee uitgesteld (dus wel kosten reducerend).
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
1 druppel 0,86 mg/g
Bronnen
NCT02947867
Aanvullende opmerkingen
Fase3: Studie uit 2014, daarna weinig. Er zou eigenlijk nog een fase 3 trial moeten komen of aganirsen een corneal graft rejection voorkomt, maar deze is niet terug te vinden.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
SPS
Aanvullende opmerkingen
SPS: "In the United States, CoNV has been reported in 4.14% of patients presenting for general ophthalmic care. In 2014-15, there were 136 hospital admissions for CoNV in England, accounting for 27 bed days, and there were 3,169 corneal plastic operations." Uitgaande van 136 opnames in Engeland, zal het teruggerekend op basis van het aantal inwoners in Nederland gaan om ongeveer 30 - 40 opnames. Uit een pilotstudie met Value2Health op een selectie van geaggregeerde data van DBC's en zorgactiviteiten waarin patiënten werden geincludeerd met een diagnose van keratitis, maar zonder hoornvliestransplantatie, bleek een schatting van 47 patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
clinicaltrials.gov, adisinsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.