Aganirsen

Active substance Aganirsen
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Corneal neovascularisation (CoNV) - associated with keratoplasty rejection

Product

Manufacturer Gene Signal
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Ocular
Therapeutical formulation Eye drops
Additional comments Insulin receptor substrate protein inhibitors. Antisense oligonucleotide.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2020
Expected Registration 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options geen
Therapeutic value No judgement
Substantiation Nieuwe behandeloptie betreft oogdruppels die corneale neovascularisatie remmen bij infectieuze keratitis. de noodzaak voor transplantatie wordt hiermee uitgesteld (dus wel kosten reducerend).
Duration of treatment Not found
Dosage per administration 1 druppel 0,86 mg/g
References NCT02947867
Additional comments Fase 3: Studie uit 2014, daarna weinig. Er zou eigenlijk nog een fase 3 trial moeten komen of aganirsen een corneal graft rejection voorkomt, maar deze is niet terug te vinden.

Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References SPS
Additional comments SPS: "In the United States, CoNV has been reported in 4.14% of patients presenting for general ophthalmic care. In 2014-15, there were 136 hospital admissions for CoNV in United Kingdom, accounting for 27 bed days, and there were 3,169 corneal plastic operations." Uitgaande van 136 opnames in het Verenigd Koninkrijk, zal het teruggerekend op basis van het aantal inwoners in Nederland gaan om ongeveer 30-40 opnames. Uit een pilotstudie met Value2Health op een selectie van geaggregeerde data van DBC's en zorgactiviteiten waarin patiënten werden geïncludeerd met een diagnose van keratitis, maar zonder hoornvliestransplantatie, bleek een schatting van 47 patiënten.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References clinicaltrials.gov, adisinsight

Other information

There is currently no futher information available.