Aganirsen

Werkzame stof Aganirsen
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Corneal neovascularisation (CoNV) - associated with keratoplasty rejection

Product

Fabrikant Gene Signal
Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg Oculair
Toedieningsvorm Oogdruppels
Aanvullende opmerkingen Insulin receptor substrate protein inhibitors. Antisense oligonucleotide.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2020
Verwachte registratie 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Nieuwe behandeloptie betreft oogdruppels die corneale neovascularisatie remmen bij infectieuze keratitis. de noodzaak voor transplantatie wordt hiermee uitgesteld (dus wel kosten reducerend).
Behandelduur Niet gevonden
Dosis per toediening 1 druppel 0,86 mg/g
Bronnen NCT02947867
Aanvullende opmerkingen Fase 3: Studie uit 2014, daarna weinig. Er zou eigenlijk nog een fase 3 trial moeten komen of aganirsen een corneal graft rejection voorkomt, maar deze is niet terug te vinden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen SPS
Aanvullende opmerkingen SPS: "In the United States, CoNV has been reported in 4.14% of patients presenting for general ophthalmic care. In 2014-15, there were 136 hospital admissions for CoNV in United Kingdom, accounting for 27 bed days, and there were 3,169 corneal plastic operations." Uitgaande van 136 opnames in het Verenigd Koninkrijk, zal het teruggerekend op basis van het aantal inwoners in Nederland gaan om ongeveer 30-40 opnames. Uit een pilotstudie met Value2Health op een selectie van geaggregeerde data van DBC's en zorgactiviteiten waarin patiënten werden geïncludeerd met een diagnose van keratitis, maar zonder hoornvliestransplantatie, bleek een schatting van 47 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen clinicaltrials.gov, adisinsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.