Alicaforsen

Stofnaam
Alicaforsen
Domein
Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie
Darmziekten
Uitgebreide indicatie
Pouchitis

1. Product

Merknaam
Oligo-TCS
Fabrikant
Atlantic
Toedieningsweg
Rectaal
Toedieningsvorm
Klysma
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Alicaforsen is een ‘antisense oligonucleotide’, een zeer kort DNA-fragment. Het is ontwikkeld om te hechten aan het genetische materiaal van de cel die verantwoordelijk is voor het produceren van het eiwit genaamd ICAM- 1, waardoor de productie ervan wordt geblokkeerd. ICAM-1 bevindt zich op het oppervlak van leucocyten en aan de binnenkant van bloedvaten en is betrokken bij het ontstekingsproces dat wordt gezien bij pouchitis. Door de productie van ICAM-1 te blokkeren, wordt verwacht dat alicaforsen de ontsteking vermindert en de symptomen van de aandoening te verlichten.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Verwachte registratie
2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Antibiotica, mesalazines, budesonides, immunomodulatoren, anti-TNF, mogelijk probiotica, etc.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Meerwaarde voor pouchitis patiënten, waar nu geen medicatie voor is.
Behandelduur
Niet gevonden
Aanvullende opmerkingen
Wordt nu getest in multi-center fase 3 studie voor pouchitis. De resultaten van deze studie moeten worden afgewacht voordat er iets over te zeggen is.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EMA
Aanvullende opmerkingen
EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De werkgroep schat in dat er 300 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
30.000
Aanvullende opmerkingen
Inschatting: waarschijnlijk hoge kosten

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

9.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven