Alicaforsen

Uitgebreide indicatie	Pouchitis
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	9.000.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Alicaforsen
Domein	Chronische immuunziekten
Hoofdindicatie	Darmziekten
Uitgebreide indicatie	Pouchitis
Merknaam	Oligo-TCS
Fabrikant	Atlantic
Toedieningsweg	Rectaal
Toedieningsvorm	Klysma
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Alicaforsen is een ‘antisense oligonucleotide’, een zeer kort DNA-fragment. Het is ontwikkeld om te hechten aan het genetische materiaal van de cel die verantwoordelijk is voor het produceren van het eiwit genaamd ICAM- 1, waardoor de productie ervan wordt geblokkeerd. ICAM-1 bevindt zich op het oppervlak van leucocyten en aan de binnenkant van bloedvaten en is betrokken bij het ontstekingsproces dat wordt gezien bij pouchitis. Door de productie van ICAM-1 te blokkeren, wordt verwacht dat alicaforsen de ontsteking vermindert en de symptomen van de aandoening te verlichten.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel
Verwachte registratie	2019
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Antibiotica, mesalazines, budesonides, immunomodulatoren, anti-TNF, mogelijk probiotica, etc.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Meerwaarde voor pouchitis patiënten, waar nu geen medicatie voor is.
Aanvullende opmerkingen	Wordt nu getest in multi-center fase 3 studie voor pouchitis. De resultaten van deze studie moeten worden afgewacht voordat er iets over te zeggen is.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 300 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	EMA
Aanvullende opmerkingen	EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De werkgroep schat in dat er 300 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen.

Patiëntvolume

< 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

EMA

Aanvullende opmerkingen

EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De werkgroep schat in dat er 300 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	30.000,00
Aanvullende opmerkingen	Inschatting: waarschijnlijk hoge kosten

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	9.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

9.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.