Alicaforsen

Uitgebreide indicatie	Pouchitis
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	1.500.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Alicaforsen
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Darmziekten
Uitgebreide indicatie	Pouchitis
Merknaam	Oligo-TCS
Fabrikant	Atlantic
Werkingsmechanisme	Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg	Rectaal
Toedieningsvorm	Klysma
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Alicaforsen is een ‘antisense oligonucleotide’, een zeer kort DNA-fragment. Het is ontwikkeld om te hechten aan het genetische materiaal van de cel die verantwoordelijk is voor het produceren van het eiwit genaamd ICAM- 1, waardoor de productie ervan wordt geblokkeerd. ICAM-1 bevindt zich op het oppervlak van leukocyten en aan de binnenkant van bloedvaten en is betrokken bij het ontstekingsproces dat wordt gezien bij pouchitis. Door de productie van ICAM-1 te blokkeren, wordt verwacht dat alicaforsen de ontsteking vermindert en de symptomen van de aandoening verlicht.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Verwachte registratie	2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Antibiotica, mesalazines, budesonides, immunomodulatoren, anti-TNF, mogelijk probiotica, etc.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Meerwaarde voor pouchitis patiënten, waar nu geen locale medicatie voor is.
Aanvullende opmerkingen	Wordt nu getest in multi-center fase 3 studie voor pouchitis. De resultaten van deze studie moeten worden afgewacht voordat er iets over te zeggen is.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	EMA, expert opinie
Aanvullende opmerkingen	EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De inschatting is dat er 50 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen.

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

EMA, expert opinie

Aanvullende opmerkingen

EMA Orphan designation: '2.2 in 10,000 people in the European Union (EU).' Dit betekent 3.740 per 17 miljoen inwoners. De inschatting is dat er 50 patiënten in Nederland zijn die hiervoor in aanmerking zouden kunnen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	30.000,00
Aanvullende opmerkingen	Inschatting: waarschijnlijk hoge kosten

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.