Allogenic immunomodulatory progenitor cells

Stofnaam
Allogenic immunomodulatory progenitor cells
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
End-stage heart failure in patients with coronary artery congenital malformation - adjunctive therapy in patients requiring coronary artery bypass graft

1. Product

Merknaam
Heartcel
Fabrikant
Cell Therapy
Werkingsmechanisme
Allogene gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg
Intracardiaal
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
CD antigen modulator

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
https://www.globenewswire.com/news-release/2018/01/08/1285035/0/en/CELIXIR-CTA-approval-for-potentially-pivotal-HeartcelTM-Phase-IIb-trial.html

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De fase II studie is positief maar nog niet doorslaggevend.
Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Bronnen
NCT03515291; expertopinie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Van der Bom et al. Am Heart J. 2012 Oct;164(4):568-75; www.volksgezondheidenzorg.info
Aanvullende opmerkingen
De prevalentie van het aantal personen met een aangeboren hartafwijking is in internationaal vergelijkend onderzoek voor Nederland geschat op 32 per 10.000 volwassenen. Dat komt neer op ongeveer 42.200 volwassenen (> 18 jaar). Daarbij moeten ongeveer 18 x 1.250 = 22.500 gevallen bij jongeren (0-18 jr) worden opgeteld. De totale schatting komt dan op rond 65.000 Nederlanders met een aangeboren hartafwijking. Het genoemde onderzoek gaf aan dat er binnen deze groep sprake is van 5% zeer ernstige, 36% matig ernstige en 58% lichtere hartafwijkingen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Meerkosten

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.