Allogenic immunomodulatory progenitor cells

Active substance
Allogenic immunomodulatory progenitor cells
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication
End-stage heart failure in patients with coronary artery congenital malformation - adjunctive therapy in patients requiring coronary artery bypass graft

1. Product

Proprietary name
Heartcel
Manufacturer
Cell Therapy
Mechanism of action
Allogeneic modified cell therapy
Route of administration
Intracardiac
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
CD antigen modulator

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutic value

Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
De fase II studie is positief maar nog niet doorslaggevend.
References
NCT03515291; expertopinie

4. Expected patient volume per year

References
Van der Bom et al. Am Heart J. 2012 Oct;164(4):568-75; www.volksgezondheidenzorg.info
Additional comments
De prevalentie van het aantal personen met een aangeboren hartafwijking is in internationaal vergelijkend onderzoek voor Nederland geschat op 32 per 10.000 volwassenen. Dat komt neer op ongeveer 42.200 volwassenen (> 18 jaar). Daarbij moeten ongeveer 18 x 1.250 = 22.500 gevallen bij jongeren (0-18 jr) worden opgeteld. De totale schatting komt dan op rond 65.000 Nederlanders met een aangeboren hartafwijking. Het genoemde onderzoek gaf aan dat er binnen deze groep sprake is van 5% zeer ernstige, 36% matig ernstige en 58% lichtere hartafwijkingen.

5. Expected cost per patient per year

Additional comments
Meerkosten

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.