Uitgebreide indicatie End-stage heart failure in patients with coronary artery congenital malformation - adjunctive therap
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Allogenic immunomodulatory progenitor cells
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie End-stage heart failure in patients with coronary artery congenital malformation - adjunctive therapy in patients requiring coronary artery bypass graft.
Merknaam Heartcel
Fabrikant Cell Therapy
Werkingsmechanisme Allogene gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg Intracardiaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen CD antigen modulator

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De fase 2 studie is positief maar nog niet doorslaggevend.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT03515291; expertopinie

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Van der Bom et al. Am Heart J. 2012 Oct;164(4):568-75; www.volksgezondheidenzorg.info.
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van het aantal personen met een aangeboren hartafwijking is in internationaal vergelijkend onderzoek voor Nederland geschat op 32 per 10.000 volwassenen. Dat komt neer op ongeveer 42.200 volwassenen (> 18 jaar). Daarbij moeten ongeveer 18 x 1.250 = 22.500 gevallen bij jongeren (0-18 jaar) worden opgeteld. De totale schatting komt dan op ongeveer 65.000 Nederlanders met een aangeboren hartafwijking. Het genoemde onderzoek gaf aan dat er binnen deze groep sprake is van 5% zeer ernstige, 36% matig ernstige en 58% lichtere hartafwijkingen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Meerkosten

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.