Alpelisib

Extended indication	Behandeling van postmenopausale patiënten met gemetastaseerd HR+, HER2-, PIK3CA gemuteerd mamacarcinoom, die eerder behandeld zijn met een aromataseremmer, in combinatie met fulvestrant.
Therapeutic value	No judgement yet
Total cost	9,120,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Alpelisib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Breast cancer
Extended indication	Behandeling van postmenopausale patiënten met gemetastaseerd HR+, HER2-, PIK3CA gemuteerd mamacarcinoom, die eerder behandeld zijn met een aromataseremmer, in combinatie met fulvestrant.
Manufacturer	Novartis
Mechanism of action	Serine / threonine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	α-specifieke class I phosphatidylinositol-3-kinase (PI3K) remmer

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	January 2019
Expected Registration	April 2020
Orphan drug	No
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Diverse waaronder everolimus, palbociclib, letrozol, fulvestrant etc.
Therapeutic value	No judgement yet
Substantiation	De SOLAR-1 studie laat langere PFS zien ten opzichte van placebo.
Duration of treatment	Average 8.2 month / months
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	300 mg
References	NCT02437318 (SOLAR-1); ESMO Abstract LBA3_PR
Additional remarks	SOLAR-1: "Alpelisib (300 mg; oral; once daily) in combination with fulvestrant (500 mg; intramuscular injection on Day 1 and Day 15 of Cycle 1, and then Day 1 of each subsequent 28-day cycle)". Verwachte mediane behandelduur is minder dan 1 jaar

Expected patient volume per year

Patient volume	< 300 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Fabrikant; ZiN Pakketadvies palbociclib, 11 april 2017; Mukohara. Breast Cancer (Dove Med Press). 2015 May 15;7:111-23.
Additional remarks	Van de naar schatting 1.700 patiënten in 1e lijn, krijgt naar verwachting 70% (=1.190 patiënten) een behandeling in 2e lijn. Circa 30% hiervan heeft een PIK3CA mutatie en komt daarmee theoretisch in aanmerking voor alpelisib. Het verwachte patiëntenvolume ligt maximaal rond de 300. De vraag is wel of alle patiënten getest gaan worden voor deze mutatie en of ze in dat geval niet met een CDK4/6 remmer behandeld zullen worden. Om deze reden zal het uiteindelijke patiëntenaantal waarschijnlijk lager liggen dan 300.

Patient volume

< 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Fabrikant; ZiN Pakketadvies palbociclib, 11 april 2017; Mukohara. Breast Cancer (Dove Med Press). 2015 May 15;7:111-23.

Additional remarks

Van de naar schatting 1.700 patiënten in 1e lijn, krijgt naar verwachting 70% (=1.190 patiënten) een behandeling in 2e lijn. Circa 30% hiervan heeft een PIK3CA mutatie en komt daarmee theoretisch in aanmerking voor alpelisib. Het verwachte patiëntenvolume ligt maximaal rond de 300. De vraag is wel of alle patiënten getest gaan worden voor deze mutatie en of ze in dat geval niet met een CDK4/6 remmer behandeld zullen worden. Om deze reden zal het uiteindelijke patiëntenaantal waarschijnlijk lager liggen dan 300.

Expected cost per patient per year

Cost	28,800.00 - 32,000.00
References	Fabrikant
Additional remarks	Verwachte maximale prijsrange. De definitieve prijs is nog niet bekend maar zal maximaal uitkomen op de prijsrange van de introductieprijs van CDK4/6 remmers in de verschillende Europese landen € 3.600 - 4.000 per verpakking van 300mg/28 stuks. De gemiddelde behandelduur in de SOLAR-1 registratiestudie van (alpelisib+fulvestrant) is 8,2 maanden.

Potential total cost per year

Total cost	9,120,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

9,120,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.