U bevindt zich hier:
Vijoice
PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - goedaardige lichenoïde keratose (BLK) - dysplastische megalencefalie (DMEG) - CLOVES (aangeboren lipomateuze overgroei, vasculaire malformatie, epidermal naevi-syndroom) - Epidermal naevi (EN) - fibro-adipeuze overgroei (FAO) - Hemimegalencefalie (HMEG) - hemihyperplasie - meervoudige lipomatose (HHML) geïsoleerde grote lymfatische malformatie (ILM) - megaencefalie- capillaire malformatie (MCAP) - Muscular hemihyperplasia (mHH) - seborrhoïsche keratose (SK)
Nog geen inschatting mogelijk
7.500.000,00
Registratieaanvraag in behandeling
Alpelisib
Stofwisseling en Endocrinologie
Nieuw middel (specialité)
Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Novartis
Serine/threonine kinaseremmer
Oraal
Tablet
Extramuraal (GVS)
UMCN, UMCU, AUMC, EMC
Centraal (EMA)
Normaal traject
Nieuwe toedieningsvorm
Nee
Juli 2022
September 2023
Ja
Debulking, amputatie, orthopedische operaties, sclerotherapie
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Alpelisib lijkt effectiever dan de huidige 'standaard', tegen minder bijwerkingen. Gelijktijdig gebruik van cotrimoxazol als profylaxe is bij dit geneesmiddel bijvoorbeeld niet nodig. Wel lijkt er een hogere incidentie van diabetes mellitus op te treden.
1 maal per dag
Leeftijdsafhankelijk
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215039s000lbl.pdf https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04285723 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04589650 https://www.hevas.eu/ https://aangeborenvaatafwijkingen-expertise.net/
< 300
Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Orphanet: CLOVES syndrome Orphanet: Megalencephaly capillary malformation polymicrogyria syndrome Orphanet: Hemihyperplasia multiple lipomatosis syndrome Orphanet: Segmental progressive overgrowth syndrome with fibroadipose hyperplasia Orphanet: Klippel Trénaunay syndrome Orphanet: CLAPO syndrome Klippel-Trenaunay syndrome: MedlinePlus Genetics Orphanet: Tall stature scoliosis macrodactyly of the great toes syndrome Facial Infiltrating Lipomatosis (wonderfilsmiles.com)
Er kan nog geen goede inschatting gegeven worden voor het aantal patiënten per jaar. Eerst moet er meer duidelijkheid komen ten aanzien van de precieze indicatiestelling en het resultaat van de fase 3 studies. Daarnaast zijn het veelal geen ziektebeelden waar sprake is van mortaliteit. Het geneesmiddel kan veel betekenen voor de morbiditeit, maar dat heeft wel als consequentie dat mensen het levenslang/langdurig gaan innemen. Kortom, het aantal mensen per jaar is niet zo zeer afhankelijk van de incidentie maar van de prevalentie.
25.000,00
medicijnkosten.nl;
Alpelisib tablet 150 gram is op dit moment €70,07. Op basis van de behandeling van een jaar zou dit ongeveer €25.000 gaan kosten. Gezien de studies zou er wel een nieuwe formulering moeten komen met een andere sterkte. Mogelijk zal deze formulering ook andere kosten met zich mee kunnen brengen.
Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Nog onbekend
Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.
Er is op dit moment geen overige informatie.
Inzicht in verwachte markttoetredinginnovatieve geneesmiddelen