You are here:
Vijoice
PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). PROS omvat de onderstaande syndromen: - Goedaardige lichenoïde keratose (BLK) - Dysplastische megalencefalie (DMEG) - CLOVES (aangeboren lipomateuze overgroei, vasculaire malformatie, epidermal naevi-syndroom) - Epidermal naevi (EN) - Fibro-adipeuze overgroei (FAO) - Hemimegalencefalie (HMEG) - Hemihyperplasie - meervoudige lipomatose (HHML) geïsoleerde grote lymfatische malformatie (ILM) - Megaencefalie- capillaire malformatie (MCAP) - Muscular hemihyperplasia (mHH) - Seborrhoïsche keratose (SK)
Possible added value for a subgroup
7,500,000.00
Clinical trials
Alpelisib
Metabolism and Endocrinology
New medicine (specialité)
Other metabolism and Endocrinology
Novartis
Serine / threonine kinase inhibitor
Oral
Tablet
Extramural (GVS)
UMCN, UMCU, AUMC, EMC
Centralised (EMA)
Normal trajectory
New therapeutical formulation
No
2025
February 2026
Yes
Originele registratieaanvraag teruggetrokken oktober 2023. Nieuwe registratieaanvraag verwacht in 2025.
Debulking, amputatie, orthopedische operaties, sclerotherapie.
Alpelisib lijkt effectiever dan de huidige 'standaard', tegen minder bijwerkingen. Gelijktijdig gebruik van cotrimoxazol als profylaxe is bij dit geneesmiddel bijvoorbeeld niet nodig. Wel lijkt er een hogere incidentie van diabetes mellitus op te treden. Voor patiënten met ernstige pijnklachten of zichtbare afwijkingen zal dit geneesmiddel meerwaarde kunnen gaan hebben.
1 times a day
Leeftijdsafhankelijk
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/215039s000lbl.pdf https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04285723 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04589650 https://www.hevas.eu/ https://aangeborenvaatafwijkingen-expertise.net/
< 300
Market share is generally not included unless otherwise stated.
Orphanet: CLOVES syndrome Orphanet: Megalencephaly capillary malformation polymicrogyria syndrome Orphanet: Hemihyperplasia multiple lipomatosis syndrome Orphanet: Segmental progressive overgrowth syndrome with fibroadipose hyperplasia Orphanet: Klippel Trénaunay syndrome Orphanet: CLAPO syndrome Klippel-Trenaunay syndrome: MedlinePlus Genetics Orphanet: Tall stature scoliosis macrodactyly of the great toes syndrome Facial Infiltrating Lipomatosis (wonderfilsmiles.com)
Er kan nog geen goede inschatting gegeven worden voor het aantal patiënten per jaar. Eerst moet er meer duidelijkheid komen ten aanzien van de precieze indicatiestelling. Er is in ieder geval al wel vraag naar het geneesmiddel vanuit de patiënten en artsen. Het zijn veelal geen ziektebeelden waar sprake is van mortaliteit. Het geneesmiddel kan veel betekenen voor de morbiditeit, maar dat heeft wel als consequentie dat mensen het levenslang/langdurig gaan innemen. Kortom, het aantal mensen per jaar is niet zo zeer afhankelijk van de incidentie maar van de prevalentie.
25,000.00
medicijnkosten.nl;
Alpelisib tablet 150gram is op dit moment €70,07. Op basis van de behandeling van een jaar zou dit ongeveer €25.000 gaan kosten. Gezien de studies zou er wel een nieuwe formulering moeten komen met een andere sterkte. Mogelijk zal deze formulering ook andere kosten met zich mee kunnen brengen.
This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
Nog onbekend
There is currently nothing known about indication extensions.
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines