Vouw alle secties open

ALXN1840

Libcuva

Uitgebreide indicatie Wilson disease in symptomatic adults and adolescents > 12 jaar
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof ALXN1840
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Wilson disease in symptomatic adults and adolescents > 12 jaar
Merknaam Libcuva
Fabrikant Alexion
Portfoliohouder Alexion
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen ALXN1840 is the first targeted de-coppering therapy that selectively and tightly binds to, and removes, copper from the body’s tissues and blood. Bekostigingskader afhankelijk van de inzet in expertisecentra en de mogelijke bijwerkingen. Aangezien de bijwerkingen mild lijken in de studies wordt er vooralsnog ingeschat dat de bekostiging vanuit het GVS zal plaatsvinden.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum 2023
Verwachte registratie 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Standard of Care (SoC): trientine, Cufence, Cufior, D-penicillamine, zinc, or a combination of these medicines. Het behandeldoel bij de ziekte van Wilson bestaat uit het verwijderen van overtollig koper uit het lichaam (‘de-coppering’ of ontkopering) en het voorkómen van verdere koper accumulatie in het lichaam (onderhoudsbehandeling). Er is een onderscheid tussen symptomatische behandeling en onderhoudsbehandeling. De behandeling is levenslang, tenzij een levertransplantatie wordt uitgevoerd. Levertransplantatie is de enige effectieve behandeling voor patiënten met acuut leverfalen die niet reageren op de klassieke behandeling. Medicamenteuze behandeling van de ziekte van Wilson bestaat uit chelatie (ontkopering) en onderhoudsbehandeling met zinktherapie. D-penicillamine is het chelatie medicament van de eerste keus. Indien intolerant op D-penicillamine komt triëntine (Cufence, Cufior and triëntine) in aanmerking als tweede keus behandeling. Het huidige alternatief is zinksulfaat en is weliswaar effectief, maar vooral in de onderhoudsfase en niet zo zeer in de eerste inductie/chelatie fase. Een optimale behandeling van de ziekte van Wilson geeft een betere kwaliteit van leven en voorkomt een levertransplantatie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing ALXN1840 is onderzocht in een fase 3 studie (FoCus) waarin de effectiviteit en veiligheid van ALXN1840 geëvalueerd werd in patiënten met Wilson disease van 12 jaar en ouder. Het primaire eindpunt was koperstapeling. Er werd een statistisch significant verschil gevonden ten opzichte van de standard of care.
Behandelduur levenslang
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening onbekend
Bronnen Press release https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2021/alxn1840-wilson-phase-iii-met-primary-endpoint.html Pakketadviezen Cufior and Cufence

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 128

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Zorginstituut pakketadvies Cuprior budget impact(1); Expertopinie op basis van incidentiecijfers(2);
Aanvullende opmerkingen Prevalentieschattingen van de ziekte van Wilson liggen tussen de 1 op de 30.000- 50.000 personen. Het Zorginstituut gaat in deze budgetimpactanalyse uit van een prevalentie van 1 op de 40.000 personen in Nederland. Doordat de klinische presentatie van de ziekte van Wilson erg varieert kan de diagnose echter worden gemist. In een realistisch scenario neemt het Zorginstituut aan dat 46% van het theoretisch verwachte aantal patiënten gediagnosticeerd zijn. Uitgaand van een inwoneraantal van 17 miljoen wordt een aantal van 425 prevalente patiënten verwacht in Nederland, waarvan 196 gediagnosticeerd. Een maximum scenario gaat ervan uit dat alle prevalente patiënten gediagnosticeerd zijn. Incidentieschattingen van de ziekte van Wilson liggen rond de 1 op de 75.000. Uitgaand van het aantal geboortes in 2018 (168.525), worden er naar verwachting jaarlijks 2 kinderen met de ziekte van Wilson geboren. Er wordt in de budget impactanalyse echter aangenomen dat het aantal incidente patiënten gelijk is aan het aantal patiënten dat sterft. Daardoor blijven de patiënt aantallen stabiel gedurende de drie jaar van de budget impactanalyse. Er is weinig informatie beschikbaar over de verdeling van patiënten over de verschillende behandelopties. Verwacht wordt dat 30% van de gediagnosticeerde patiënten symptomatische ‘de-coppering’ behandeling ontvangt met D-penicillamine. Dit betekent dat er uiteindelijk 128 patiënten in aanmerking zullen komen als er ook op de lange termijn een meerwaarde voor de patiënt is (1). Mogelijk zal het de komende jaren echter nog met name ingezet worden bij nieuwe patiënten als snelle initiële behandeling gezien de meerwaarde op lange termijn nog niet bekend is. In dat geval komen er in de eerste jaren 4 tot 12 patiënten in aanmerking (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Fabrikant geeft aan dat de kosten nog onbekend zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Aanvullende opmerkingen Nog geen informatie beschikbaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.