Ambrisentan

Uitgebreide indicatie	Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years).
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde
Totale kosten	1.733.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Ambrisentan
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Longziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years).
Merknaam	Volibris
Fabrikant	GSK
Werkingsmechanisme	Receptorantagonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	September 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie juli 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bosentan
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Ambrisentan is al geregistreerd voor pediatrische patiënten voor de 5 en 10 mg sterkte. Bosentan is een vergelijkbaar geneesmiddel dat al uit patent is voor deze indicatie.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	2,5 mg
Bronnen	NCT00777920

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Douwes JM et al. NTVG 2011(1); CBS-data 2021 (2)
Aanvullende opmerkingen	De incidentie en prevalentie van PAH bij kinderen waren tot voor kort onbekend. Een landelijk, retrospectief epidemiologisch onderzoek van 1991-2005 uitgevoerd door het netwerk voor kinderen met pulmonale hypertensie in Nederland, geeft een incidentie van pediatrische pulmonale hypertensie van 64,0 per miljoen kinderen (0-17 jaar) per jaar (1). In Nederland zijn er in 2021 3,4 miljoen kinderen ( 0 tot 18 jaar) (2), dit betekent dat er ongeveer 200 kinderen in mogelijk in aanmerking komen. Aangezien het geneesmiddel in een andere sterkte al beschikbaar is voor kinderen zal dit naar verwachting niet leiden tot een hoger patiëntvolume.

Patiëntvolume

< 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Douwes JM et al. NTVG 2011(1); CBS-data 2021 (2)

Aanvullende opmerkingen

De incidentie en prevalentie van PAH bij kinderen waren tot voor kort onbekend. Een landelijk, retrospectief epidemiologisch onderzoek van 1991-2005 uitgevoerd door het netwerk voor kinderen met pulmonale hypertensie in Nederland, geeft een incidentie van pediatrische pulmonale hypertensie van 64,0 per miljoen kinderen (0-17 jaar) per jaar (1). In Nederland zijn er in 2021 3,4 miljoen kinderen ( 0 tot 18 jaar) (2), dit betekent dat er ongeveer 200 kinderen in mogelijk in aanmerking komen. Aangezien het geneesmiddel in een andere sterkte al beschikbaar is voor kinderen zal dit naar verwachting niet leiden tot een hoger patiëntvolume.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	8.665,00
Bronnen	medicijnkosten.nl, GIP databank
Aanvullende opmerkingen	Prijs per tablet van 5mg per stuk €52,18 exclusief afleverkosten en inclusief BTW. Prijs voor een tablet van 2,5mg zal dus naar verwachting €26,09 (inclusief BTW) en €23,74 (exclusief BTW) zijn. De vergoeding voor volwassenen per gebruiker in 2020 betrof €22.243.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.733.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.733.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.