AMDC-USR

Active substance
AMDC-USR
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other muscular diseases
Extended indication
Stress incontinence in women

1. Product

Manufacturer
Cook MyoSite
Mechanism of action
Autologous modified cell therapy
Route of administration
Vaginal
Therapeutical formulation
Instillation fluid
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Autologous Muscle Derived Cells for Urethral Sphincter Repair.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Verstevigen van de bekkenbodem, chirurgie
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Door het recente verbod op slings/tapes en meshes in het Verenigd Koninkrijk en de Gemenebest komen oude en nieuwe behandelmogelijkheden (weer) in beeld. Oud: de burch colposuspensie, open of scopisch Relatief nieuw: para-urethrale injecties met bulkamid of macroplastique. De verwachting is dat we in Nederland ook minder tapes gaan gebruiken en dan zou AMDC-USR een reële optie kunnen zijn.
References
RadboudUMC; NCT01893138

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 70,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Dumoulin et al. 2018, Pelvic floormuscle training versus no treatment, or inactive control treatments, for urinary incontinence in women (Review)
Additional comments
Naar schatting krijgen tussen de 25-45% van de vrouwen krijgt last van "urinary incontinence", 10-39% van deze vrouwen heeft last van "stress urinary incontinence". Totaal aantal vrouwen in 2016 in Nederland: 8.561.985. Circa 50% is ouder dan 50 = 4miljoen. Maximaal 45% daarvan urine incontinentie = 1,8 miljoen. Maximaal 39% daarvan stress incontinentie = 702.000 vrouwen. Niet al deze vrouwen zullen in aanmerking komen voor deze nieuwe behandeling, onbekend is nog om hoeveel vrouwen het zal gaan. Bij grove schatting dat 1 op de 10 vrouwen doorgestuurd wordt, betreft het 70.000 vrouwen maximaal. Waarschijnlijk zal deze ingreep echter voor de ernstige gevallen zijn en dus een relatief beperkte groep patiënten.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.