Apadamtase alfa

Extended indication	Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Apadamtase alfa
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Congenital (or hereditary) Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP)
Proprietary name	TAK-755
Manufacturer	Takeda
Portfolio holder	Takeda
Mechanism of action	Enzyme
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Powder for injection / infusion solution
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	https://bloedziekten.nl/ttp/waar-terecht/
Additional remarks	TAK-755 replaces the missing or deficient ADAMTS-13 enzyme

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	September 2023
Expected Registration	August 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Positive CHMP opinion

Therapeutic value

Current treatment options	Infusion of plasma or plasma exchange (PEX) to replace ADAMTS-13 is the standard of care in cTTP. Plasma infusions are burdensome for patients and can achieve about 25% of normal ADAMTS-13 levels.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Conceptueel heeft het geneesmiddel meerwaarde. Het werkingsmechanisme is interessant. Er kan een meerwaarde zijn ten opzichte van plasma vanwege de belasting van plasma-infusie/ferese en het bereiken van hogere spiegels, theoretisch is het ook veiliger. Resultaten op overleving en kwaliteit van leven moeten nog afgewacht worden. Het ziet er naar uit dat het minder belastend is.
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	40 IU/kg
References	NCT03393975; Amsis et al (2022). NEJM. 2022;387:2356-61. DOI: 10.1056/NEJMoa2211113; https://hematologienederland.nl/wp-content/uploads/2021/03/Richtlijn2021-TMA_def-300321.pdf
Additional remarks	Prophylactic and on-demand treatment with other dosing scheme, monotherapy (without infusion of plasma or plasma exchange).

Expected patient volume per year

Patient volume	0 - 5 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Expert opinion
Additional remarks	cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntenaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patient volume

0 - 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Expert opinion

Additional remarks

cTTP is een zeer zeldzaam ziektebeeld. Wereldwijd wordt het aantal patiënten geschat op minder dan 150 patiënten. Het patiëntenaantal in Nederland is niet bekend, maar zal extreem laag zijn. Er wordt verwacht dat er hooguit 5 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use	No

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Immune-mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (iTTP)

Other information

There is currently no futher information available.