Vouw alle secties open

ARI-0001

Uitgebreide indicatie Patients With CD19 + Acute Lymphoid Leukemia Resistant or Refractory to Therapy.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof ARI-0001
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie ALL
Uitgebreide indicatie Patients With CD19 + Acute Lymphoid Leukemia Resistant or Refractory to Therapy.
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Adult differentiated autologous T-cells from peripheral blood, expanded and transducted with a lentivirus to express a chimeric antigen receptor with anti-CD19 specificity [A3B1] conjugated to the 4-aBB and CD3z co-stimulatory regions.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2023
Verwachte registratie 2024
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 2 studie in maart 2022.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Patiënten worden behandeld met op de zorglocatie geproduceerde CAR T-cellen. Registratie op basis van fase 2 studie (Prime). In de fase 2 studie heeft 79% eerder HSCT gehad. De mediane PFS is 7,83 maanden en de 2-yr PFS is 38%, mediane OS is NR en 2-yr OS is 53% (n=3). Het geneesmiddel lijkt vooralsnog effectief te zijn. Alle patiënten in de klinische studie hebben al een allogene stamceltransplantatie gehad en blinotumumab, er wordt een goede respons waargenomen.
Dosis per toediening 0,4-5 × 10^6 ARI-0001 cells/kg
Bronnen NCT03144583; NCT04778579
Aanvullende opmerkingen Initially as a single dose and later split into 3 fractions (10%, 30% and 60%) with full administration depending on the absence of cytokine release syndrome (CRS).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR (1); Expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar (1). Er wordt verwacht dat er voor deze behandeling 10 tot 15 patiënten in aanmerking zullen komen afhankelijk van de uiteindelijke lijn en voorbehandeling (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.