Arimoclomol citraat

Stofnaam
Arimoclomol citraat
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Niemann-Pick disease, type C (NPC)

1. Product

Fabrikant
Orphazyme
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Amsterdam UMC
Aanvullende opmerkingen
Arimoclomol is een geneesmiddel dat de natuurlijke mechanismen van de cel stimuleert om met schade om te gaan, door de productie van eiwitten genaamd heat shock-eiwitten te verhogen in cellen die onder stress staan. Deze eiwitten helpen de lysosomale membraan te stabiliseren en verbeteren het vermogen van het lysosoom om te functioneren en onder andere vetten af te breken. Dit zal naar verwachting bijdragen tot het verminderen van de symptomen van de ziekte.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2019
Verwachte registratie
2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Nog geen resultaten gepubliceerd

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
miglustat
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Omdat nog geen resultaten bekend zijn is een uitspraak over meer- of minderwaarde niet mogelijk
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
3 maal per dag
Dosering per toediening
150-600 mg/dag
Bronnen
NCT02612129
Aanvullende opmerkingen
miglustat is geautoriseerd in de EU voor deze indicatie.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16
Aanvullende opmerkingen
De prevalentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar. Momenteel zijn er naar schatting ongeveer 30-40 patiënten in Nederland bekend, waarvan het merendeel in het Amsterdam UMC

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
115.000 - 120.000
Bronnen
GIP databank
Aanvullende opmerkingen
Vergoeding per gebruiker huidige behandeling miglustat kostte €117.580 per patiënt per jaar in 2016. De kosten zullen afhankelijk zijn van de meerwaarde ten opzichte van miglustat. Bovenstaande is dus slechts een indicatie.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.937.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen
Gezien de vele potentiële indicaties is off-label gebruik in de toekomst zeker niet uitgesloten

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Amyotropic Lateral Sclerosis (ALS), Sporadic Inclusion Body Myositis, CH 22/9 ziekte van Gaucher type III
Bronnen
Clinicaltrials.gov; https://www.orphazyme.com/clinical-programme/
Aanvullende opmerkingen
Potentieel toepasbaar bij vele aandoeningen waarbij het ondersteunen van de cellulaire stress response leidt tot verminderen van abnormale stapeling van bijv. lipiden (sphingolipidosen) en eiwitten (eiwit-aggregatie ziekten).

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.