Arimoclomol citraat

Active substance
Arimoclomol citraat
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Niemann-Pick disease, type C (NPC)

1. Product

Manufacturer
Orphazyme
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule
Centre of expertise
Amsterdam UMC
Additional comments
Arimoclomol is een geneesmiddel dat de natuurlijke mechanismen van de cel stimuleert om met schade om te gaan, door de productie van eiwitten genaamd heat shock-eiwitten te verhogen in cellen die onder stress staan. Deze eiwitten helpen de lysosomale membraan te stabiliseren en verbeteren het vermogen van het lysosoom om te functioneren en onder andere vetten af te breken. Dit zal naar verwachting bijdragen tot het verminderen van de symptomen van de ziekte.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Fabrikant verwacht indiening in Q1 2020

3. Therapeutic value

Current treatment options
miglustat
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
Omdat nog geen resultaten bekend zijn is een uitspraak over meer- of minderwaarde niet mogelijk
Frequency of administration
3 times a day
Dosage per administration
150-600 mg/dag
References
NCT02612129
Additional comments
miglustat is geautoriseerd in Europa voor deze indicatie.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

5 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16
Additional comments
De prevalentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar. Momenteel zijn er naar schatting ongeveer 30-40 patiënten in Nederland bekend, waarvan het merendeel in het Amsterdam UMC. Naar schatting zal slechts een klein deel van de patiënten (met name jonge kinderen zonder irreversibele schade) in aanmerking komen voor behandeling: eerste jaar 5 tot maximaal 20 in de jaren erna bij gebleken effectiviteit op langere termijn.

5. Expected cost per patient per year

Cost
115,000 - 120,000
References
GIP databank
Additional comments
Vergoeding per gebruiker huidige behandeling miglustat kostte €117.580 per patiënt per jaar in 2016. De kosten zullen afhankelijk zijn van de meerwaarde ten opzichte van miglustat. Bovenstaande is dus slechts een indicatie.

6. Potential total cost per year

Total cost

1,468,750

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Additional comments
Gezien de vele potentiële indicaties is off-label gebruik in de toekomst zeker niet uitgesloten

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Amyotropic Lateral Sclerosis (ALS), Sporadic Inclusion Body Myositis, CH 22/9 ziekte van Gaucher type III
References
Clinicaltrials.gov; https://www.orphazyme.com/clinical-programme/
Additional comments
Potentieel toepasbaar bij vele aandoeningen waarbij het ondersteunen van de cellulaire stress response leidt tot verminderen van abnormale stapeling van bijvoorbeeld lipiden (sphingolipidosen) en eiwitten (eiwit-aggregatie ziekten).

9. Other information

There is currently no futher information available.