Arimoclomol

Werkzame stof
Arimoclomol
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
ALS
Uitgebreide indicatie
Amyotropic Lateral Sclerosis

1. Product

Fabrikant
Orphazyme
Werkingsmechanisme
Overig
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
A hydroxylamine derivative thought to repair or induce destruction of misfolded proteins by amplifying molecular chaperone proteins and upregulating the cellular stress response.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2021
Verwachte registratie
2022
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Riluzole en in de toekomst mogelijk Ibudilast.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Arimoclomol is mogelijk alleen effectief wanneer er sprake is van een mutatie in het SOD1-gen. De huidige fase 3 studie includeert alle ALS patiënten. Indien de resultaten positief zijn, komt het voor alle ALS patiënten beschikbaar. De resultaten van de fase 3 studie worden in december 2020 verwacht.
Behandelduur
Niet gevonden
Bronnen
NCT03491462

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
GIP databank, www.als.nl
Aanvullende opmerkingen
In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. (In Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten). Indien de resultaten van de fase 3 studie positief blijken te zijn, komt dit geneesmiddel op de markt voor alle ALS patiënten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Sporadic Inclusion Body Myositis
Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
fase 3 studie

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.