Arimoclomol

Werkzame stof Arimoclomol
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie ALS
Uitgebreide indicatie Amyotropic Lateral Sclerosis

Product

Fabrikant Orphazyme
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen A hydroxylamine derivative thought to repair or induce destruction of misfolded proteins by amplifying molecular chaperone proteins and upregulating the cellular stress response.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Riluzole en in de toekomst mogelijk Ibudilast.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Arimoclomol is mogelijk alleen effectief wanneer er sprake is van een mutatie in het SOD1-gen. De huidige fase 3 studie includeert alle ALS patiënten. Indien de resultaten positief zijn, komt het voor alle ALS patiënten beschikbaar. De resultaten van de fase 3 studie worden in december 2020 verwacht.
Behandelduur Niet gevonden
Bronnen NCT03491462

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen GIP databank, www.als.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. (In Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten). Indien de resultaten van de fase 3 studie positief blijken te zijn, komt dit geneesmiddel op de markt voor alle ALS patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Sporadic Inclusion Body Myositis
Bronnen clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen fase 3 studie

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.