Vouw alle secties open

Arimoclomol citraat

Uitgebreide indicatie Niemann-Pick disease, type C (NPC)
Therapeutische waarde Nog geen oordeel
Totale kosten 1.468.750,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Arimoclomol citraat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Niemann-Pick disease, type C (NPC)
Fabrikant Orphazyme
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Amsterdam UMC
Aanvullende opmerkingen Arimoclomol is een geneesmiddel dat de natuurlijke mechanismen van de cel stimuleert om met schade om te gaan, door de productie van eiwitten genaamd heat shock-eiwitten te verhogen in cellen die onder stress staan. Deze eiwitten helpen de lysosomale membraan te stabiliseren en verbeteren het vermogen van het lysosoom om te functioneren en onder andere vetten af te breken. Dit zal naar verwachting bijdragen tot het verminderen van de symptomen van de ziekte.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties miglustat
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Omdat nog geen resultaten bekend zijn is een uitspraak over meer- of minderwaarde niet mogelijk.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 3 maal per dag
Dosis per toediening 150-600 mg/dag
Bronnen NCT02612129
Aanvullende opmerkingen Miglustat is geautoriseerd in Europa voor deze indicatie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

5 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar. Momenteel zijn er naar schatting ongeveer 30-40 patiënten in Nederland bekend, waarvan het merendeel in het Amsterdam UMC. Naar schatting zal slechts een klein deel van de patiënten (met name jonge kinderen zonder irreversibele schade) in aanmerking komen voor behandeling: eerste jaar 5 tot maximaal 20 in de jaren erna bij gebleken effectiviteit op langere termijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 115.000,00 - 120.000,00
Bronnen GIP databank
Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker huidige behandeling miglustat kostte €117.580 per patiënt per jaar in 2016. De kosten zullen afhankelijk zijn van de meerwaarde ten opzichte van miglustat. Bovenstaande is dus slechts een indicatie.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.468.750,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen Gezien de vele potentiële indicaties is off-label gebruik in de toekomst zeker niet uitgesloten.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Amyotropic Lateral Sclerosis (ALS), Sporadic Inclusion Body Myositis, CH 22/9 ziekte van Gaucher type III
Bronnen Clinicaltrials.gov; https://www.orphazyme.com/clinical-programme/
Aanvullende opmerkingen Potentieel toepasbaar bij vele aandoeningen waarbij het ondersteunen van de cellulaire stress response leidt tot verminderen van abnormale stapeling van bijvoorbeeld lipiden (sphingolipidosen) en eiwitten (eiwit-aggregatie ziekten).

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.