Extended indication Treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC).
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Total cost 1,468,750.00
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Arimoclomol
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC).
Proprietary name Miplyffa
Manufacturer Orphazyme
Portfolio holder Orphazyme
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Amsterdam UMC
Additional comments Arimoclomol is een geneesmiddel dat de natuurlijke mechanismen van de cel stimuleert om met schade om te gaan, door de productie van eiwitten genaamd heat shock-eiwitten te verhogen in cellen die onder stress staan. Deze eiwitten helpen de lysosomale membraan te stabiliseren en verbeteren het vermogen van het lysosoom om te functioneren en onder andere vetten af te breken. Dit zal naar verwachting bijdragen tot het verminderen van de symptomen van de ziekte.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date November 2020
Orphan drug Yes
Registration phase No registration expected
Additional comments In april 2022 heeft de fabrikant de registratieaanvraag teruggetrokken.

Therapeutic value

Current treatment options Miglustat
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation Het is nog niet mogelijk een directe vergelijking met de huidige behandeling miglustat te maken. Op basis van de huidige gegevens wordt er geen toepassing verwacht.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 3 times a day
Dosage per administration 150-600 mg/dag
References NCT02612129
Additional comments Miglustat is geautoriseerd in Europa voor deze indicatie.

Expected patient volume per year

Patient volume

5 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Erfelijkheid.nl; Vanier et al. Orphanet J Rare Dis. 2010 Jun 3;5:16
Additional comments De prevalentie van Niemann-Pick type C is 1:250.000, wat neerkomt op 68 patiënten in Nederland. De incidentie bij pasgeborenen is 1:120.000, dit is dus 1-2 nieuwe patiënten per jaar. Momenteel zijn er naar schatting ongeveer 30-40 patiënten in Nederland bekend, waarvan het merendeel in het Amsterdam UMC. Naar schatting zal slechts een klein deel van de patiënten (met name jonge kinderen zonder irreversibele schade) in aanmerking komen voor behandeling: eerste jaar 5 tot maximaal 20 in de jaren erna bij gebleken effectiviteit op langere termijn.

Expected cost per patient per year

Cost 115,000.00 - 120,000.00
References GIP databank
Additional comments Vergoeding per gebruiker huidige behandeling miglustat kostte €117.580 per patiënt per jaar in 2016. De kosten zullen afhankelijk zijn van de meerwaarde ten opzichte van miglustat. Bovenstaande is dus slechts een indicatie.

Potential total cost per year

Total cost

1,468,750.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Additional comments Gezien de vele potentiële indicaties is off-label gebruik in de toekomst zeker niet uitgesloten.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Amyotropic Lateral Sclerosis (ALS), Sporadic Inclusion Body Myositis, CH 22/9 ziekte van Gaucher type III
References Clinicaltrials.gov; https://www.orphazyme.com/clinical-programme/
Additional comments Potentieel toepasbaar bij vele aandoeningen waarbij het ondersteunen van de cellulaire stress response leidt tot verminderen van abnormale stapeling van bijvoorbeeld lipiden (sphingolipidosen) en eiwitten (eiwit-aggregatie ziekten).

Other information

There is currently no futher information available.