Asciminib

Extended indication	Philadelphia chromosoom positieve (Ph+) Chronische Myeloïde Leukemie (CML) vanaf derde lijn.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	15,461,580.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Asciminib
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	CML
Extended indication	Philadelphia chromosoom positieve (Ph+) Chronische Myeloïde Leukemie (CML) vanaf derde lijn.
Manufacturer	Novartis
Mechanism of action	Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	July 2021
Expected Registration	August 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Verschillende TKI's: imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib, ponatinib.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Er wordt verwacht dat er voor een kleine selecte groep een meerwaarde zal zijn in de derde lijn. Dit zal dan na falen op twee eerdere TKI's zijn. Mogelijk wordt asciminib dan ook in combinatie gegeven met ponatinib.
Duration of treatment	Median 67 week / weeks
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	40 mg
References	N Engl J Med. 2019 Dec 12;381(24):2315-2326. doi: 10.1056/NEJMoa1902328. NCT03106779.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 60 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NCCN clinical pratice guidelines CML 2018 (1); NKR2018 (2);
Additional remarks	Volgens de NCCN clinical practice guidelines voor CML, wordt in 2021 naar verwachting circa 15% van de CML patiënten in de derde lijn behandeld (1). In 2018 zijn er volgens het NKR 193 diagnoses van Chronische Myeloïde Leukemie gesteld (2). Dit betekent dat er maximaal 30 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal het ingezet worden na twee eerdere TKI’s, bij intolerantie komen er in dat geval meer patiënten in aanmerking. Ingeschat wordt dat het in dat scenario circa 60 patiënten in aanmerking komen.

Patient volume

< 60

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NCCN clinical pratice guidelines CML 2018 (1); NKR2018 (2);

Additional remarks

Volgens de NCCN clinical practice guidelines voor CML, wordt in 2021 naar verwachting circa 15% van de CML patiënten in de derde lijn behandeld (1). In 2018 zijn er volgens het NKR 193 diagnoses van Chronische Myeloïde Leukemie gesteld (2). Dit betekent dat er maximaal 30 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Waarschijnlijk zal het ingezet worden na twee eerdere TKI’s, bij intolerantie komen er in dat geval meer patiënten in aanmerking. Ingeschat wordt dat het in dat scenario circa 60 patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost	< 257,693.00
References	Drugs.com
Additional remarks	De kosten voor Asciminib in de US is: $18,697 voor 60 tabletten van 20mg. De kosten per mediane behandelduur in euro zijn dan: €257.693. De prijzen per medicijn in de US zijn vaak hoger dan in Nederland.

Potential total cost per year

Total cost	15,461,580.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

15,461,580.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	1e lijn Ph+ CML.
References	Fabrikant.
Additional remarks	In 2025.

Other information

There is currently no futher information available.