Asciminib

Extended indication	Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome‑positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (Ph+ CML‑CP) previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	4,866,700.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Asciminib
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	CML
Extended indication	Scemblix is indicated for the treatment of adult patients with Philadelphia chromosome‑positive chronic myeloid leukaemia in chronic phase (Ph+ CML‑CP) previously treated with two or more tyrosine kinase inhibitors.
Proprietary name	Scemblix
Manufacturer	Novartis
Mechanism of action	Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	July 2021
Expected Registration	August 2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP opinie ontvangen op juni 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Verschillende TKI's: imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib, ponatinib.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Er wordt verwacht dat er voor een kleine selecte groep een meerwaarde zal zijn in de derde lijn. Dit zal dan na falen op twee eerdere TKI's zijn. Mogelijk wordt asciminib dan ook in combinatie gegeven met ponatinib.
Duration of treatment	Median 103 week / weeks
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	40 mg
References	N Engl J Med. 2019 Dec 12;381(24):2315-2326. doi: 10.1056/NEJMoa1902328. NCT03106779. DOI: 10.1182/blood.2020009984
Additional remarks	In geval van bijwerkingen eventuele dosisverlaging naar 20mg 2 maal daags

Expected patient volume per year

Patient volume	> 100 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NCCN clinical pratice guidelines CML 2018 (1); NKR2018 (2);
Additional remarks	Volgens de NCCN clinical practice guidelines voor CML, wordt in 2021 naar verwachting circa 15% van de CML patiënten in de derde lijn behandeld (1). In 2018 zijn er volgens het NKR 193 diagnoses van Chronische Myeloïde Leukemie gesteld (2). Waarschijnlijk zal het ingezet worden na twee eerdere TKI’s, bij intolerantie komen er in dat geval meer patiënten in aanmerking. Ingeschat wordt dat er minimaal 100 patiënten in aanmerking komen. Dit aantal kan zich uitbreiden over de jaren.

Patient volume

> 100

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NCCN clinical pratice guidelines CML 2018 (1); NKR2018 (2);

Additional remarks

Volgens de NCCN clinical practice guidelines voor CML, wordt in 2021 naar verwachting circa 15% van de CML patiënten in de derde lijn behandeld (1). In 2018 zijn er volgens het NKR 193 diagnoses van Chronische Myeloïde Leukemie gesteld (2). Waarschijnlijk zal het ingezet worden na twee eerdere TKI’s, bij intolerantie komen er in dat geval meer patiënten in aanmerking. Ingeschat wordt dat er minimaal 100 patiënten in aanmerking komen. Dit aantal kan zich uitbreiden over de jaren.

Expected cost per patient per year

Cost	< 48,667.00
References	Fabrikant
Additional remarks	€4.000 per verpakking van 60 stuks (30 dagen ) €4.000 / 30 x 365 = €48.667

Potential total cost per year

Total cost	4,866,700.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

4,866,700.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Fabrikant.
Additional remarks	In 2025.

Other information

There is currently no futher information available.