Uitgebreide indicatie Strensiq is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasia bi
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 35.650.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Asfotase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Strensiq is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasia bij wie de eerste symptomen vóór de leeftijd van 18 jaar zijn opgetreden, om de manifestaties van de ziekte met betrekking tot het bot te behandelen.
Merknaam Strensiq
Fabrikant Alexion
Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam
Aanvullende opmerkingen Asfotase alfa is recombinant tissue non-specific alkaline phosphatase en werkt als een enzymvervangende therapie. Het Zorginstituut heeft getoetst of asfotase alfa (Strensiq®) opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Er is daarbij eerst gekeken of het middel onderling vervangbaar is met een geneesmiddel wat al opgenomen is in het GVS. Dat is niet het geval. Op basis van de criteria voor GVS-beoordelingen komt asfotase alfa (Strensiq®) in aanmerking voor opname op bijlage 1B. Het Zorginstituut heeft dan ook het advies afgegeven aan de minister om het middel op te nemen op bijlage 1B, met nadere voorwaarden (maart 2019).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Verwachte registratie Augustus 2015
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Geregistreerd in augustus 2015. Het Zorginstituut heeft de minister in maart 2019 geadviseerd om het middel op te nemen op bijlage 1B. Daarbij moeten wel nadere voorwaarden gesteld worden. Voorwaarde: uitsluitend voor een verzekerde met hypofosfatasia bij wie de eerste symptomen zijn opgetreden in de baarmoeder of vóór de leeftijd van zes maanden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen behandelopties; best supportive care, ook eerste in soort met injecties.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Hypofosfatasia is een zeer heterogene ziekte. Door deficiëntie van het tissue-nonspecific alkaline phosphatase (TNAP) ontstaan primair afwijkingen in bot- en tandmineralisatie. Het klinisch beeld is zeer gevarieerd, waarbij bij ernstige vormen ook het centraal zenuwstelsel aangetast kan zijn. Van ernstig naar mild worden de volgende vormen onderscheiden: perinataal (lethaal), perinataal benigne, infantiel, juveniel, volwassen en odontohypofosfatasia. Hypofosfatasia kan zowel dominant als recessief overerven. De klinische onderzoeken zijn uitgevoerd bij baby's met de ernstige vorm. De verwachte meerwaarde is er met name op groei, botdeformiteiten, botpijn en spontante botbreuken. In Rotterdam is een zeer ernstige patiënt met de meest ernstige vorm alsnog overleden na een experimentele behandeling van een aantal maanden. Effecten bij mildere vormen zijn nog niet goed onderzocht.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 6 maal per week
Dosis per toediening 1-2 mg/kg
Bronnen Whyte et al. Bone. 2016 Dec;93:125-138. doi: 10.1016/j.bone.2016.08.019.
Aanvullende opmerkingen Behandelduur is levenslang bij ernstige vormen. Toediening 6 maal per week of 3 maal per week.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

12 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Zorginstituut Nederland
Aanvullende opmerkingen In Rotterdam nu 12 patiënten bekend, waarvan 4 volwassenen: behandeling lijkt weinig zinvol meer, maar door de dominante overerving kunnen wel andere gendragers in families gevonden worden. Met mogelijk op latere leeftijd optredende en verergerende spontane botbreuken en pijnklachten. Mogelijk totaal 50 patiënten in NL. In Rotterdam is nu een wat ouder kind met spontane botbreuken voorgedragen voor compassionate use. Maximaal 6 nieuwe patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 500.000,00 - 1.800.000,00
Bronnen fabrikant en Zorginstituut Nederland
Aanvullende opmerkingen Prijs wordt geschat op €504 per kg lichaamsgewicht per week. Meerkosten, omdat er geen alternatieve behandeling is. Gaat dus om totale kosten van behandeling.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

35.650.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Aanvullende opmerkingen Mogelijke uitbreiding naar mildere vormen van hypofosfatasia.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.