Ataluren

Active substance
Ataluren
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Duchenne
Extended indication
Extension of Indication to include non-ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy.

1. Product

Proprietary name
Translarna
Manufacturer
PTC
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Granulate
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
De interactie van ataluren met het ribosoom zorgt ervoor dat deze over het nonsense stopcodon in het mRNA molecuul heen leest, waardoor de aanmaak van een volledig dystrofine-eiwit weer mogelijk is.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
December 2018
Expected Registration
October 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
Ataluren is in 2017 niet opgenomen in het GVS voor de initiële indicatie en wordt dus niet vergoed.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Nog onduidelijk wat de waarde van dit geneesmiddel is.
Frequency of administration
3 times a day
Dosage per administration
10-20 mg/kg
References
SmPC

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 22

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Spierziekten Nederland; GVS-report Translarna. ZiN November 2017, Database LUMC
Additional comments
Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Ongeveer 10% heeft een nonsensemutatie die kan worden behandeld met ataluren. De database van het LUMC laat zien dat er 33 jongens met deze mutatie in principe geschikt zijn voor behandeling met ataluren (geboren na 1-1-1994). Het aantal ambulante patiënten vanaf 5 jaar wat is ingeschat voor initiële indicatie is 11. Er blijven dus ongeveer 22 patiënten over die mogelijk in aanmerking zouden komen voor deze indicatie-uitbreiding. Dit betreft echter een maximum, gezien er mogelijk een leeftijdsgrens zal gelden voor dit geneesmiddel.

5. Expected cost per patient per year

Cost
230,607
References
SmPC; G-standaard
Additional comments
Een patiënt van 20 kg dient 3 sachets van 250 mg per dag in te nemen. Gedurende een jaar verbruikt de patiënt dus 1.095 sachets per jaar. Een sachet van 250 mg kost €210,60 (excl. BTW). Per jaar kost een behandeling voor deze patiënt €230.607.

6. Potential total cost per year

Total cost

5,073,354

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Aniridia, Dravet
References
Pijpijn PTC
Additional comments
Voor beide indicaties lopen momenteel fase 2 studies.

9. Other information

There is currently no futher information available.