Autologe CD34-positieve cellen die het gen voor βA-T87Q-globine coderen

Werkzame stof
Autologe CD34-positieve cellen die het gen voor βA-T87Q-globine coderen
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Zynteglo is geïndiceerd voor gebruik bij patiënten in de leeftijd van 12 jaar en ouder met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (transfusion-dependent β-thalassaemia - TDT) die geen β0/β0-genotype hebben, voor wie transplantatie van hematopoëtische stamcellen (HSC) gepast is, maar geen humaan leukocytenantigeen (HLA)-compatibele gerelateerde HSC-donor beschikbaar is.

1. Product

Merknaam
Zynteglo
Fabrikant
Bluebird Bio
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Dit medicijn bestaat uit hematopoietische stamcellen die worden afgenomen bij de patiënt. Deze cellen worden gemodificeerd door een virus dat codeert voor gezonde kopiën van het beta-globine gen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Versnelde beoordeling
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum
Oktober 2018
Verwachte registratie
Mei 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Positieve CHMP-opinie maart 2019. Geregistreerd in mei 2019. Geplaatst in de sluis per 11-06-2019.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte ten gevolge van hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Autologe SCT met een beta-globine variant is een potentieel curatieve therapie (anders dan Hydrea wat de pijnklachten van sikkelcelziekte grofweg halveert). Er zijn nog maar beperkte data over de toepassing. Mogelijk zijn vooral patiënten met veel pijnaanvallen en patiënten met (hoog risico op) cumulatieve orgaanschade gebaat met deze therapie. De beperking zit in het feit dat een autologe SCT met een myelo-ablatieve chemotherapie gegeven moet kunnen worden. Niet alle patiënten zullen dat kunnen ondergaan en ook de effecten op de fertiliteit heeft deze behandeling grote impact.
Behandelduur
Niet gevonden
Bronnen
NCT02906202; expertopinie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
EMA
Aanvullende opmerkingen
De EMA geeft aan dat de incidentie 1 : 10.000 bedraagt. Het patiëntvolume voor deze indicatie zal waarschijnlijk maximaal 25 patiënten bedragen. Daarnaast is er geen jaarlijkse continue aanwas en is het patiëntencohort redelijk statisch.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
1.575.000
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
€315.000 per patiënt per jaar voor een maximum van 5 betalingen. Na het eerste jaar volgen de overige betalingen alleen indien de patiënt volledig bloedtranfusie-onafhankelijk is. Na 5 betalingen zullen totale kosten per patiënt maximaal €1.575.000 zijn. Inmiddels is het middel in de sluis geplaatst totdat er een financieel arrangement overeen is gekomen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

39.375.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
transfusion-dependent beta-thalassaemia intermedia (β0/β0 genotype); Sickle Cell Disease
Bronnen
NCT03207009; NCT02140554
Aanvullende opmerkingen
Indicatie-uitbreiding Sickle Cell Disease zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1/2 zit.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.