Extended indication Behandeling van volwassen patiënten recidiverend of refractair na 2 of meer lijnen van therapie me
Therapeutic value Possible added value
Total cost 9,810,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance autologous anti-CD19-transduced CD3+ cells
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication ALL
Extended indication Behandeling van volwassen patiënten recidiverend of refractair na 2 of meer lijnen van therapie met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL).
Proprietary name Tecartus
Manufacturer Gilead
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Tecartus bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). Vanwege een extra verrijkingsstap voor witte bloedcellen in het productieproces wordt dit product beoordeeld als een nieuw medicijn.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date May 2021
Expected Registration May 2022
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fabrikant verwacht registratie in Mei 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Patiënten met een Philadelphia negatieve B-ALL, kunnen behandeld worden met blinatumomab. Inotuzumab kan gegeven worden ongeacht de status van het Philadelphia chromosoom. Tevens kan er gekozen worden voor een nieuwe remissie inductie met chemotherapie, bijvoorbeeld met hoge dosis cytarabine en mitoxantrone (HAM). De keuze hangt af van de eerdere behandelingen, karakteristieken van de B-ALL (expressie van CD19 en CD22, CNS betrokkenheid, ziekteload),de fitheid van de patiënt, het moment van recidiveren. Indien mogelijk kan de behandeling dienen als brug naar allogene stamceltransplantatie.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Mediane overleving van patiënten met een R/R ALL behandeld met zowel blinatumomab als inotuzumab ozogamicin als eerste of tweede salvage behandeling hadden was 7.7 maanden (Kantarjian et al). Patiënten met een R/R ALL <25 jaar kunnen worden behandeld met tisagenlecleucel, Maude et al laten in 2018 in een phase 1-2A studie een mediane overall survival zien van 19.1 maanden met dit CAR-T cel product, waar gebruik gemaakt wordt van 4-1BB. In volwassen patiënten met een R/R ALL laten Hay et al lange termijnsdata van een Fase 1/2A studie zien met een anti-CD19 CAR (met 41BB als costimulatoir eiwit en een CD4:CD8 ratio van 1:1). Hier wordt bij patiënten die een MRD negatieve remissie bereiken een mediane overleving van 20 maanden en bij patiënten die geen MRD negatieve CR bereikten van 5 maanden. In deze studie wordt er een betere event free survival gezien met consolidatie met een allogene stamceltransplantatie na CAR-T cel behandeling. Park et al. laten in patiënten met een R/R ALL behandeld met een anti-CD19 CAR (met het CD28 costimulatoire domein) in een fase I trial een mediane overall survival zien van 12.9 maanden. In deze studie wordt er geen voordeel gezien bij patiënten die nadien nog een allogene stamceltransplantatie krijgen. De rol van allogene SCT na CAR-T cel behandeling staat derhalve ook nog niet vast. Op dit moment loopt de ZUMA 3 studie nog (NCT02614066), waarbij Tecartus in een fase 1/2 studie onderzocht wordt in volwassen R/R ALL patiënten.
Duration of treatment one-off
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration Target dosering 1-2 x 10e6 cellen/kg
References NCT02614066 Kantarjian et al, Cancer 2019 Kantarjian et al, NEJM 2017 Maude et al, NEJM 2018 Hay et al, BLood 2019 Park et al, NEJM 2018
Additional comments eenmalige toediening

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR; expert opinie
Additional comments Geschatte aantallen op basis van NKR gegevens over 2017-2018 waren er 180 patiënten met ALL per jaar. Hiervan zullen er waarschijnlijk 20 - 40 in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost 327,000.00
Additional comments De kosten van een eenmalige infusie van KTE-X19 zijn nog niet vastgesteld. KTE-X19 bevat hetzelfde genconstruct als Axicabtagene ciloleucel (Yescarta). De verwachting is dat de prijs vergelijkbaar zal zijn.

Potential total cost per year

Total cost

9,810,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Geen indicatie-uitbreidingen op korte termijn verwacht anders dan genoemd in de Horizonscan.

Other information

There is currently no futher information available.