Vouw alle secties open

Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human arylsulfatase a gene

Uitgebreide indicatie Metachromatic Leukodystrophy (MLD)
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human arylsulfatase a gene
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Metachromatic Leukodystrophy (MLD)
Fabrikant Orchard
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Ook bekend als OTL-200. Metachromatische leukodystrofie is een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die veroorzaakt wordt door mutaties in het gen wat codeert voor het arylsulfatase A (ARSA) enzym. Deze behandeling bestaat uit autologe CD34+ hematopoietische stam/progenitorcellen waar in functioneel ARSA cDNA is geincorporeerd via een lentivirale vector.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Indieningsdatum November 2020
Verwachte registratie Juli 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen uitkomsten van studies: https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/04/1910644/0/en/Orchard-Therapeutics-Presents-an-Integrated-Data-Analysis-Demonstrating-Sustained-Clinical-Benefit-of-OTL-200-for-the-Treatment-of-Metachromatic-Leukodystrophy.html 29 patiënten met laat-infantiele of vroeg-juveniele vorm behandeld, waarvan 26 patiënten overleefden tot 7,5 jaar follow-up (mediaan 3,2 jaar). De drie sterfgevallen werden als niet gerelateerd aan de behandeling met OTL-200 beschouwd. Resultaten van patiënten die werden behandeld met OTL-200 werden vergeleken met die van een natural history cohort van 31 onbehandelde MLD patiënten van dezelfde leeftijd. Uitkomstmaat was de gross motor function measurement (GMFM) total score: - Het behandelingsverschil tussen laat-infantiele patiënten en het onbehandelde cohort was 65,6 procentpunten (p <0,001) en 71,5 procentpunten (p <0,001) bij een follow-up van respectievelijk twee en drie jaar. - Het behandelingsverschil tussen vroege juveniele patiënten en het onbehandelde cohort was 42 procentpunten (p = 0,036) en 56,7 procentpunten (p = 0,001) na respectievelijk twee en drie jaar follow-up. - Op een leeftijd waarop patiënten in het onbehandelde natuurlijke verleden cohort ernstige cognitieve stoornissen vertoonden, bleven de cognitieve prestatiescores voor de meeste behandelde patiënten binnen het normale bereik.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Allogene beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is geen curatieve therapie voorhanden. Behandelingen richten zich vooral op symptoombestrijding of het vertragen van progressie. Een allogene beenmergtransplantatie van een donor met een werkend ARSA enzym kan uitkomst bieden bij vroege MLD. Het voordeel van OTL-200 ten opzichte van allo-HSCT is dat er geen donor gevonden hoeft te worden. Hiermee is er ook geen risico op graft versus host disease. Daarmee is het potentieel minder toxisch, ook omdat de noodzaak tot immuunsuppressie vervalt na transplantatie. Tot op heden is geen vergelijking tussen uitkomsten gentherapie en allo-HSCT. Het is niet aannemelijk dat OTL-200 een gunstiger effect heeft op de systemische manifestaties en perifere zenuw aantasting.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT01560182; Kinderneurologie.eu; van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects.
Aanvullende opmerkingen Voor Nederland is de geschatte incidentie van MLD bij pasgeborenen 4-5 nieuwe gevallen per jaar. Patiënten dienen behandeld te worden in een vroeg stadium, voordat de cognitieve functie is verminderd. Dit wordt vaak te laat gediagnosticeerd. Het betekent in de praktijk dat alleen juveniele en adulte patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen. Er wordt een patiëntvolume van 1 - 2 patiënten per jaar verwacht.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Aangezien het hier een gentherapie voor een zeldzame ziekte betreft zal deze behandeling hoge kosten met zich meebrengen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.