Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human arylsulfatase A gene

Werkzame stof
Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human arylsulfatase A gene
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD)

1. Product

Fabrikant
Orchard
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Ook bekend als OTL-200. Metachromatische leukodystrofie is een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die veroorzaakt wordt door mutaties in het gen wat codeert voor het arylsulfatase A (ARSA) enzym. Deze behandeling bestaat uit autologe CD34+ hematopoietische stam/progenitorcellen waar in functioneel ARSA cDNA is geincorporeerd via een lentivirale vector.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Indieningsdatum
December 2019
Verwachte registratie
Augustus 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Allogene beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Er is geen curatieve therapie voorhanden. Behandelingen richten zich vooral op symptoombestrijding of het vertragen van progressie. Een allogene beenmergtransplantatie van een donor met een werkend ARSA enzym kan uitkomst bieden bij vroege MLD. Het voordeel van OTL-200 ten opzichte van allo-HSCT is dat er geen donor gevonden hoeft te worden. Hiermee is er ook geen risico op graft versus host disease. Daarmee is het potentieel minder toxisch, ook omdat de noodzaak tot immuunsuppressie vervalt na transplantatie. Tot op heden is geen vergelijking tussen uitkomsten gentherapie en allo-HSCT. Het is niet aannemelijk dat OTL-200 een gunstiger effect heeft op de systemische manifestaties en perifere zenuw aantasting.
Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Bronnen
NCT01560182; Kinderneurologie.eu; van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects. https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/04/1910644/0/en/Orchard-Therapeutics-Presents-an-Integrated-Data-Analysis-Demonstrating-Sustained-Clinical-Benefit-of-OTL-200-for-the-Treatment-of-Metachromatic-Leukodystrophy.html

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects.
Aanvullende opmerkingen
Voor Nederland is de geschatte incidentie van MLD bij pasgeborenen 4-5 nieuwe gevallen per jaar. Patiënten dienen behandeld te worden in een vroeg stadium, voordat de cognitieve functie is verminderd. Dit wordt vaak te laat gediagnosticeerd. Het betekent in de praktijk dat alleen juveniele en adulte patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen. Er wordt een patiëntvolume van 1-2 patiënten per jaar verwacht.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Aangezien het hier een gentherapie voor een zeldzame ziekte betreft zal deze behandeling hoge kosten met zich meebrengen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.