Extended indication Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biall
Therapeutic value Possible added value
Total cost 8,250,000.00
Registration phase Registered

Product

Active substance Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human arylsulfatase A gene
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity: in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease, in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Proprietary name Libmeldy
Manufacturer Orchard
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Ook bekend als OTL-200. Metachromatische leukodystrofie is een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die veroorzaakt wordt door mutaties in het gen wat codeert voor het arylsulfatase A (ARSA) enzym. Deze behandeling bestaat uit autologe CD34+ hematopoietische stam/progenitorcellen waar in functioneel ARSA cDNA is geïncorporeerd via een lentivirale vector.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
ATMP Yes
Submission date December 2019
Expected Registration December 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst.

Therapeutic value

Current treatment options Allogene beenmergtransplantatie.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Er is geen curatieve therapie voorhanden. Behandelingen richten zich vooral op symptoombestrijding of het vertragen van progressie. Een allogene beenmergtransplantatie van een donor met een werkend ARSA enzym kan uitkomst bieden bij vroege MLD. Het voordeel van OTL-200 ten opzichte van allo-HSCT is dat er geen donor gevonden hoeft te worden. Hiermee is er ook geen risico op graft versus host disease. Daarmee is het potentieel minder toxisch, ook omdat de noodzaak tot immuun suppressie vervalt na transplantatie. Tot op heden is geen vergelijking tussen uitkomsten gentherapie en allo-HSCT. Het is niet aannemelijk dat OTL-200 een gunstiger effect heeft op de systemische manifestaties en perifere zenuw aantasting.
Duration of treatment one-off
References NCT01560182; Kinderneurologie.eu; van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects. https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/04/1910644/0/en/Orchard-Therapeutics-Presents-an-Integrated-Data-Analysis-Demonstrating-Sustained-Clinical-Benefit-of-OTL-200-for-the-Treatment-of-Metachromatic-Leukodystrophy.html

Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects.
Additional comments Voor Nederland is de geschatte incidentie van MLD bij pasgeborenen 4-5 nieuwe gevallen per jaar. Patiënten dienen behandeld te worden in een vroeg stadium, voordat de cognitieve functie is verminderd. Dit wordt vaak te laat gediagnosticeerd. Het betekent in de praktijk dat alleen juveniele en adulte patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen. Er wordt een patiëntvolume van 3-15 patiënten in de komende 3 jaar verwacht. In de toekomst is te verwachten dat er door middel van hielprikscreening mogelijk meer patiënten gevonden zullen worden.

Expected cost per patient per year

Cost 2,500,000.00 - 3,000,000.00
References https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2020/08/06/orchard-therapeutics-ortx-q2-2020-earnings-call-tr.aspx

Potential total cost per year

Total cost

8,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.