Uitgebreide indicatie Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biall
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 8.250.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem and progenitor cells transduced ex vivo using a lentiviral vector encoding the human arylsulfatase A gene
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity: in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease, in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Merknaam Libmeldy
Fabrikant Orchard
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Ook bekend als OTL-200. Metachromatische leukodystrofie is een zeldzame lysosomale stapelingsziekte die veroorzaakt wordt door mutaties in het gen wat codeert voor het arylsulfatase A (ARSA) enzym. Deze behandeling bestaat uit autologe CD34+ hematopoietische stam/progenitorcellen waar in functioneel ARSA cDNA is geïncorporeerd via een lentivirale vector.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
ATMP Ja
Indieningsdatum December 2019
Verwachte registratie December 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in oktober 2020. Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst 19-01-2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Allogene beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Er is geen curatieve therapie voorhanden. Behandelingen richten zich vooral op symptoombestrijding of het vertragen van progressie. Een allogene beenmergtransplantatie van een donor met een werkend ARSA enzym kan uitkomst bieden bij vroege MLD. Het voordeel van OTL-200 ten opzichte van allo-HSCT is dat er geen donor gevonden hoeft te worden. Hiermee is er ook geen risico op graft versus host disease. Daarmee is het potentieel minder toxisch, ook omdat de noodzaak tot immuun suppressie vervalt na transplantatie. Tot op heden is geen vergelijking tussen uitkomsten gentherapie en allo-HSCT. Het is niet aannemelijk dat OTL-200 een gunstiger effect heeft op de systemische manifestaties en perifere zenuw aantasting.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT01560182; Kinderneurologie.eu; van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects. https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/04/1910644/0/en/Orchard-Therapeutics-Presents-an-Integrated-Data-Analysis-Demonstrating-Sustained-Clinical-Benefit-of-OTL-200-for-the-Treatment-of-Metachromatic-Leukodystrophy.html

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen van Rappard, D. F. (2018). Metachromatic leukodystrophy: Natural evolution and treatment effects.
Aanvullende opmerkingen Voor Nederland is de geschatte incidentie van MLD bij pasgeborenen 4-5 nieuwe gevallen per jaar. Patiënten dienen behandeld te worden in een vroeg stadium, voordat de cognitieve functie is verminderd. Dit wordt vaak te laat gediagnosticeerd. Het betekent in de praktijk dat alleen juveniele en adulte patiënten voor deze behandeling in aanmerking komen. Er wordt een patiëntvolume van 3-15 patiënten in de komende 3 jaar verwacht. In de toekomst is te verwachten dat er door middel van hielprikscreening mogelijk meer patiënten gevonden zullen worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 2.500.000,00 - 3.000.000,00
Bronnen https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2020/08/06/orchard-therapeutics-ortx-q2-2020-earnings-call-tr.aspx

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

8.250.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.