Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene

Stofnaam

Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene

Domein

Cardiovasculaire aandoeningen

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Overige niet-oncologische hematologische medicatie

Uitgebreide indicatie
Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major)

1. Product

Fabrikant

Bluebird Bio

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
This medicine is made up of ‘haematopoietic stem cells’ that are taken from the patient. Haematopoietic stem cells are cells that can develop into different types of blood cell. To make this medicine, the cells are modified by a virus that carries normal copies of the beta-globin gene into the cells. When these modified cells are transplanted back into the patient, they are expected to develop into healthy red blood cells that produce beta globins that can be assembled into haemoglobin, avoiding the need for blood transfusion or bone marrow transplantation. The type of virus used in this medicine (a ‘lentivirus’) is modified so that it does not cause disease in humans.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Datum indiening

Oktober 2018

Verwachte registratie

Juni 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
PRIME, ATMP. Klinische studie NCT03207009.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte t.g.v. hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Eerste curatieve behandeling voor deze indicatie en vervangt levenslange huidige behandeling.

Behandelduur

Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
EMA
Aanvullende opmerkingen
EMA: "At the time of designation, beta-thalassaemia intermedia and major affected approximately 1 in 10,000 people in the European Union (EU)." Dit komt neer op maximaal 1.700 personen in Nederland. Echter, gezien deze behandeling alleen voor beta-thalassaemia  major wordt onderzocht (de meest ernstige vorm) zal het echte patiëntvolume lager liggen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Dit gezien het de eerste mogelijkheden biedt tot het genezen van deze aandoening en het concurreert met de levenslange behandeling die er nu is (zie bovenstaande huidige behandelopties). Verschillende nieuwsberichten spreken daarom verwachtingen uit dat het misschien wel honderdduizenden euro's zal gaan kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Sickle Cell Disease

Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Indicatie-uitbreiding zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1/2 zit.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.