Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene

Stofnaam
Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin bb305 lentiviral vector encoding the beta-a-t87q-globin gene
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie
Treatment of transfusion-dependent beta-thalassaemia (also referred to as beta-thalassaemia major)

1. Product

Fabrikant
Bluebird Bio
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
This medicine is made up of ‘haematopoietic stem cells’ that are taken from the patient. Haematopoietic stem cells are cells that can develop into different types of blood cell. To make this medicine, the cells are modified by a virus that carries normal copies of the beta-globin gene into the cells. When these modified cells are transplanted back into the patient, they are expected to develop into healthy red blood cells that produce beta globins that can be assembled into haemoglobin, avoiding the need for blood transfusion or bone marrow transplantation. The type of virus used in this medicine (a ‘lentivirus’) is modified so that it does not cause disease in humans.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
Oktober 2018
Verwachte registratie
Juni 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
PRIME, ATMP. Klinische studie NCT03207009.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
De behandeling van patiënten met bèta thalassemie major bestaat uit chronische, levenslange bloedtransfusies, wanneer er op korte termijn geen stamceltransplantatie mogelijk is. Stamceltransplantatie is voorlopig namelijk de enige curatieve optie. Over het algemeen wordt door de kinderarts-hematoloog gestart met ijzerchelatietherapie bij een ferritine gehalte vanaf 1.000 microgram/l. Afhankelijk van het type thalassemie kan overwogen worden om hydroxycarbamide therapie te starten om de transfusiebehoefte te verminderen of te voorkomen. Bij toenemende transfusiebehoefte t.g.v. hypersplenisme kan een splenectomie de transfusiebehoefte verminderen hierbij moet echter het risico op trombose meegewogen worden. Daarnaast zijn therapeutische interventies noodzakelijk om ijzerstapeling zoveel mogelijk te voorkomen (ijzerchelatietherapie) als ook medicamenteuze therapie om de gevolgen van ijzerstapeling te verminderen, zoals calciumcarbonaat ter bestrijding van osteopenie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Eerste curatieve behandeling voor deze indicatie en vervangt levenslange huidige behandeling.
Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
EMA
Aanvullende opmerkingen
EMA: "At the time of designation, beta-thalassaemia intermedia and major affected approximately 1 in 10,000 people in the European Union (EU)." Dit komt neer op maximaal 1.700 personen in Nederland. Echter, gezien deze behandeling alleen voor beta-thalassaemia major wordt onderzocht (de meest ernstige vorm) zal het echte patiëntvolume lager liggen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Dit gezien het de eerste mogelijkheden biedt tot het genezen van deze aandoening en het concurreert met de levenslange behandeling die er nu is (zie bovenstaande huidige behandelopties). Verschillende nieuwsberichten spreken daarom verwachtingen uit dat het misschien wel honderdduizenden euro's zal gaan kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Sickle Cell Disease
Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
Indicatie-uitbreiding zal naar verwachting niet binnen 2 jaar plaatsvinden, gezien het onderzoek naar deze indicatie-uitbreiding nog in fase 1/2 zit.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven