Autologous CD34+ haematopoietic stem cells (HSCs) transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA

Stofnaam
Autologous CD34+ haematopoietic stem cells (HSCs) transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Behandeling van de cerebrale vorm van X-ALD bij kinderen (childhood cerebral adrenoleukodystrophy (CCALD))

1. Product

Merknaam
Lenti-D
Fabrikant
Bluebird Bio
Werkingsmechanisme
Gentherapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Advanced therapy medicinal product (ATMP), gene therapy. Fase II/III studie loopt waarschijnlijk af in 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Werkgroep
Behandelduur
Gemiddeld eenmalig
Bronnen
EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2 - 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Erfelijkheid.nl; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 mannen en vrouwen met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. Op dit moment worden 2-5 patiënten per jaar getransplanteerd voor deze indicatie: dit zal de populatie zijn die in aanmerking komt voor gentherapie. De Gezondsheidraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiëntenaantallen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
< 1.800.000
Bronnen
http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c
Aanvullende opmerkingen
Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Bleubird heeft de intrinsieke waarde van de vergelijkbare behandeling met Zynteglo gesteld op $2,1 miljoen (€1,8 miljoen). De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven dit bedrag uitkomen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.300.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Aanvullende opmerkingen
Naar verwachting werkt ook deze vorm van gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficientie en adrenomeyeloneuropathie).

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.