Autologous CD34+ haematopoietic stem cells (HSCs) transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA

Active substance
Autologous CD34+ haematopoietic stem cells (HSCs) transduced with lentiviral vector Lenti-D encoding the human ABCD1 cDNA
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Metabolic diseases
Extended indication
Behandeling van de cerebrale vorm van X-ALD bij kinderen (childhood cerebral adrenoleukodystrophy (CCALD))

1. Product

Proprietary name
Lenti-D
Manufacturer
Bluebird Bio
Mechanism of action
Gene therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
De hematopoietische stamcellen van een patiënt zullen worden geoogst en gemodificeerd (getransduceerd) met behulp van de Lenti-D lentivirale vector die codeert voor humaan adrenoleukodystrofie-eiwit. Na modificatie (transductie) met de Lenti-D lentivirale vector zullen de cellen opnieuw worden toegediend (getransplanteerd) aan de patiënt na myeloablatieve conditionering.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. Fase 2-3 studie loopt waarschijnlijk af in 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Allogene stamceltransplantatie is de standaardbehandeling voor deze vorm van X-ALD
Therapeutic value
Potential added value
References
EMA; NCT01896102; Eichler et al. N Engl J Med 2017; 377:1630-1638

4. Expected patient volume per year

Patient volume

2 - 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Erfelijkheid.nl; expertopinie
Additional comments
X-ALD is gelinkt aan het X-chromosoom, om die reden komt deze ziekte dan ook vrijwel alleen bij jongens voor. X-ALD komt voor bij 1-2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170-425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. Op dit moment worden 2-5 patiënten per jaar getransplanteerd voor deze indicatie: dit zal de populatie zijn die in aanmerking komt voor gentherapie. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiëntenaantallen.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 1,800,000
References
http://investor.bluebirdbio.com/static-files/942436fc-fc3a-4d9e-9429-7df393f6494c
Additional comments
Waarschijnlijk betreft dit een dure behandeling. De kosten per patiënt per jaar worden zeer hoog. Bluebird heeft de intrinsieke waarde van de vergelijkbare behandeling met Zynteglo gesteld op $2,1 miljoen (€1,8 miljoen). De lijstprijs is nog niet bepaald maar zal volgens Bluebird niet boven dit bedrag uitkomen.

6. Potential total cost per year

Total cost

6,300,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
No
Additional comments
Naar verwachting werkt ook deze vorm van gentherapie niet voor de andere verschijningsvormen van X-ALD (bijnierschorsinsufficientie en adrenomeyeloneuropathie).

9. Other information

There is currently no futher information available.