Avacopan

Stofnaam
Avacopan
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hart- en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of patients with active ANCA-associated vasculitis (including granulomatosis with polyangiitis and microscopic polyangiitis).

1. Product

Merknaam
Vynpenta
Fabrikant
ChemoCentryx
Werkingsmechanisme
Receptorantagonist
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
Januari 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Teruggetrokken
Aanvullende opmerkingen
PRIME-status sinds mei 2016. Registratieaanvraag teruggetrokken in januari 2019. ChemoCentryx geeft aan dat het data van een fase 3 studie wil includeren in een nieuwe aanvraag.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Cyclofosfamide en prednison, rituximab
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De huidige behandelingen zijn effectief.
Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100 - 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereld wijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. De werkgroep verwacht dat er slechts een klein deel van deze patiënten in aanmerking komt voor deze behandeling. Daarnaast zijn er nog ongeveer 1.500 chronische patiënten, hiervan heeft een deel geen baat bij huidige behandeling. De werkgroep schat in dat in totaal 100-200 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen
Momenteel is er niks bekend over de mogelijke prijs van avacopan. Deze zal sterk afhangen van de effectiviteit.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Membranoproliferative glomerulonephritis
Bronnen
adisinsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.