Extended indication

For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or mic

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

15,562,500.00

Registration phase

Positive CHMP opinion

Product

Active substance

Avacopan

Domain

Chronic immune diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Cardiovascular diseases

Extended indication

For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or microscopic polyangiitis (MPA)

Proprietary name

Tavneos

Manufacturer

Vifor

Mechanism of action

Receptor antagonist

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Submission date

October 2020

Expected Registration

January 2022

Orphan drug

Yes

Registration phase

Positive CHMP opinion

Additional comments
Registratieaanvraag teruggetrokken in januari 2019. ChemoCentryx heeft de data van een fase 3 studie geïncludeerd in een nieuwe aanvraag. Positieve CHMP opinie ontvangen in november 2021.

Therapeutic value

Current treatment options

Cyclofosfamide en prednison, rituximab

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

De huidige behandelingen zijn effectief. Echter, geeft prednison bijwerkingen, vandaar dat er verwacht wordt dat het deze plek in ieder geval zal innemen. Avacopan zal hiernaast naar verwachting de concurrentie aangaan met rituximab.

Expected patient volume per year

Patient volume

100 - 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93
Additional comments
De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereldwijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. De werkgroep verwacht dat er slechts een klein deel van deze patiënten in aanmerking komt voor deze behandeling. Daarnaast zijn er nog ongeveer 1.500 chronische patiënten, hiervan heeft een deel geen baat bij huidige behandeling. De werkgroep schat in dat in totaal 100-200 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost

41,500.00 - 166,000.00

References
https://seekingalpha.com/article/4352470-chemocentryx-avacopans-attractive-value-proposition
Additional comments
De prijs zal sterk afhangen van de effectiviteit. Uit een artikel met betrekking tot de waarde van het aandeel blijkt een prijs van tussen de $50.000-$200.000 op jaarbasis per patiënt. De toekomstige prijs in Nederland is echter nog niet bekend.

Potential total cost per year

Total cost

15,562,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Membranoproliferative glomerulonephritis

References
adisinsight

Other information

There is currently no futher information available.