Uitgebreide indicatie

For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or mic

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Totale kosten

15.562.500,00

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof

Avacopan

Domein

Chronische immuunziekten

Reden van opname

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Hart- en vaatziekten

Uitgebreide indicatie

For the treatment of adult patients with with severe, active granulomatosis with polyangiitis or microscopic polyangiitis (MPA)

Merknaam

Tavneos

Fabrikant

Vifor

Werkingsmechanisme

Receptorantagonist

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Capsule

Bekostigingskader

Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Indieningsdatum

Oktober 2020

Verwachte registratie

Januari 2022

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Positieve CHMP-opinie

Aanvullende opmerkingen
Registratieaanvraag teruggetrokken in januari 2019. ChemoCentryx heeft de data van een fase 3 studie geïncludeerd in een nieuwe aanvraag. Positieve CHMP opinie ontvangen in november 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Cyclofosfamide en prednison, rituximab

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De huidige behandelingen zijn effectief. Echter, geeft prednison bijwerkingen, vandaar dat er verwacht wordt dat het deze plek in ieder geval zal innemen. Avacopan zal hiernaast naar verwachting de concurrentie aangaan met rituximab.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100 - 200

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Cartin-Ceba et al. Curr Rheumatol Rep. 2012 Dec;14(6):481-93
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van ANCA-associated vasculitis (granulomatose met polyangiitis (GPA), microscopische polyangiitis (MPA) en eosinophiele granulomatose met polyangiitis (EGPA)) wordt wereldwijd ingeschat op 10-20 gevallen per miljoen inwoners. Voor Nederland zou dit een aantal van 170-340 per jaar betekenen. De werkgroep verwacht dat er slechts een klein deel van deze patiënten in aanmerking komt voor deze behandeling. Daarnaast zijn er nog ongeveer 1.500 chronische patiënten, hiervan heeft een deel geen baat bij huidige behandeling. De werkgroep schat in dat in totaal 100-200 patiënten mogelijk in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

41.500,00 - 166.000,00

Bronnen
https://seekingalpha.com/article/4352470-chemocentryx-avacopans-attractive-value-proposition
Aanvullende opmerkingen
De prijs zal sterk afhangen van de effectiviteit. Uit een artikel met betrekking tot de waarde van het aandeel blijkt een prijs van tussen de $50.000-$200.000 op jaarbasis per patiënt. De toekomstige prijs in Nederland is echter nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

15.562.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Membranoproliferative glomerulonephritis

Bronnen
adisinsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.